新山地明口服给药的标准试验系统(大鼠每日口服给药至17mg/kg和家兔每日口服给药至30mg/kg)表明环孢素没有致突变或致畸作用。环孢素在毒性剂量下(大鼠每日口服给药30mg/kg和家兔每日口服给药100mg/kg)具有胚胎和胎儿毒性表现为产前和产后死亡率增加胎儿体重下降并同时伴有相应的骨骼发育迟缓。
在两份发表的研究试验中，暴露于环孢素(每日10mg/kg皮下给药)的胎兔至35周龄表现出肾单位数减少、肾肥大、全身性高血压和进行性肾功能不全。
怀孕大鼠静脉给药12mg/kg/day环孢素(推荐人静脉给药剂量的2倍)后其胎鼠的室间隔缺损发生率增加。
这些结果尚未在其它动物中获得证明其与人的相关性未知。
对雄性和雌性大鼠和小鼠进行了致癌试验。在78周的小鼠试验中，当每日给药剂量为1，4和16mg/kg时，雌性小鼠发生淋巴细胞性淋巴癌的趋势明显增加并具有统计学意义，中间剂量组雄性小鼠肝细胞癌的发生率高于对照组。在24个月的大鼠试验中，当每日给药剂量为0.5，2和8mg/kg时，胰岛细胞腺癌的发生率明显高于低剂量组的对照大鼠。肝细胞癌与胰岛细胞腺癌没有剂量相关性。
雄性和雌性大鼠的研究表明大鼠的生育率没有减少。
在Ames试验、v79-hgprt试验、小鼠和中国仓鼠微核试验、中国仓鼠骨髓染色体畸变试验、小鼠显性致死测定和治疗小鼠精子DNA修复试验中，尚未发现环孢素有致突变性/遗传毒性。一项使用人体外淋巴细胞分析由环孢素诱导的姐妹染色单体交换(SCE)试验在该试验系统的高浓度下显示出阳性结果(即诱导SCE)。
恶性肿瘤发生率的增加是一种公认的器官移植接受者免疫抑制并发症。最常见的肿瘤形式为非霍奇金淋巴瘤和皮肤癌。使用环孢素治疗期间发生恶性肿瘤的风险高于正常、健康人群但与接受其它免疫抑制治疗的患者相似。业已报道，降低或终止免疫抑制治疗可使病灶消退。