1）急性毒性研究：成年小鼠口服急性毒性研究显示，剂量达4000mg/kg无小鼠死亡发生。成年猴的无死亡剂量为1000mg/kg。根据体表面积计算这些剂量分别为推荐肾移植患者和心脏移植患者的11倍和约7倍。成年大鼠，单次口服给予本药500mg/kg出现动物死亡，根据体表面积计算该剂量约为心脏移植患者的3倍。
2）局部毒性的研究：刺激试验表明：按100mg/kg，6mg/ml浓度多次家兔耳缘静脉滴注给药，对家兔无血管刺激作用，亦未引起血管周围组织明显病变。致敏试验表明：本试验结果表明：6mg/ml注射用吗替麦考酚酯静脉给药，对豚鼠无致过敏作用。溶血试验表明：6mg/ml注射用吗替麦考酚酯对家兔红细胞无明显体外溶血及致凝集作用。
3）长期用药安全性研究：注射用MMF的临床研究已证实，MMF具有良好的耐受性和安全性。在欧洲，一项3年的双盲、安慰剂、对照研究显示，本药不但可以减少急性排斥的发生还可以减少后期的移植物失功。在使用环孢素引起肾毒性的移植病人，停用环孢素转为MMF后是安全的，而且可以恢复和改善肾功能。MMF在治疗顽固的排斥反应时有效，而且副作用小。MMF与硫唑嘌呤相比，最大的特点是没有肝毒性、肾毒性和骨髓抑制作用。亦无致高血压、糖尿病、胰腺炎及骨质疏松等副作用。MMF与环孢素A等免疫抑制剂合用时，抑制排斥反应的同时可减少皮质类固醇、抗淋巴细胞抗体的用药次数，降低这些药物引起的非免疫反应毒性。
4）特殊毒性的研究：
a致癌作用：用小鼠进行的为期104wk的一项致癌作用研究中，吗替麦考酚酯每日用药剂量达180mg/kg未显示出致癌性。根据体表面积计算，最高剂量分别为推荐肾功能移植（2g/d）和心脏移植患者（3g/d）用量的0.5、0.3倍。在以大鼠进行的为期104wk的一项致癌作用研究中，吗替麦考酚酯每日用药剂量达15mg/kg未显示出致癌性。根据体表面积计算，最高剂量分别为推荐肾功能移植（2g/d）和心脏移植患者（3g/d）用量的0.08、0.05倍。虽然动物给药剂量低于人用剂量，但对动物来讲这已是最大剂量，对评价人用可能的危险性已经足够。
b致突变作用研究：以五项试验考察了吗替麦考酚酯的致突变作用。吗替麦考酚酯在小鼠淋巴瘤/胸腺激酶测试和体内小鼠微核试验中显示出基因毒性。在细菌恢复突变试验，酵母有丝分裂基因转换测试以及中国仓鼠哺乳细胞染色体畸变试验中未显示基因毒性。
c生殖毒性研究：吗替麦考酚酯口服剂量达20mg/kg/d对雄性大鼠未显示出生殖毒性作用。根据体表面积计算，该剂量为推荐肾功能移植和心脏移植患者用量的0.1、0.07倍。雌性动物生殖毒性研究显示，口服4.5mg/kg/d导致子代动物畸胎（主要为头部和眼睛）。根据体表面积计算，该剂量为推荐肾功能移植和心脏移植患者用量的0.02、0.01倍。对母鼠、子鼠的生育能力和生殖参数无明显影响。致畸胎研究显示，大鼠6mg/kg/d、兔90mg/kg/d出现胎儿吸收和畸形。根据体表面积计算，该剂量分别为推荐肾功能移植和心脏移植患者用量的0.03-0.92、0.02-0.61倍。