有部分研究关注了鲁索利替尼在急性髓系白血病( acute myeloid leukemia, AML) 和骨髓增生性肿瘤急变期 ( myeloproliferative neoplasms in blast phase,MPN-BP) 的治疗作用。一项Ⅱ期临床试验纳入了 38 例复发/难治性 AML 患者, 其中包括 7例 JAK2V617F 突变型 MPN-BP 患者, 接受口服鲁索利替尼 25 mg,bid 递增至 50 mg, bid 的治疗。患者接受治疗周期最短的是 1 个疗程,最长的为 18 个疗程,中位数为 2 个疗程, 约 4 周。其中 2 例 MPNBP 患者脾肿大症状改善和骨髓血液学缓解。研究结果认为鲁索利替尼在 MPN 相关的急性白血病中的作用相较于该药物在原发性 AML 中要缓慢。该项试验的全部研究结果尚未正式发表。
目前在 MF 患者中正在进行的研究包括鲁索利替尼缓释制剂研发、 交替给药方案、 在血小板计数在( 50 ~ 99) × 10·L 范围内患者的耐受性等。RESPONSE 试验是一项鲁索利替尼用于进展期真性红细胞增多症的Ⅲ期临床试验,主要终点为第 32 周实施静脉切开术和脾脏体积减小情况。未来的临床试验主要关注鲁索利替尼与其他药物的联合应用, 如IMiDs、 红细胞刺激因子、 雄激素类( 如达那唑) , 以及 MF 患者在接受造血干细胞移植前 JAK2 抑制剂的应用等。
鲁索利替尼还用于非 MPNs 疾病中, 正在进行的研究包括复发/难治性实体肿瘤、 雄激素非依赖性转移性前列腺癌、 胰腺癌、 多发性骨髓瘤和淋巴瘤。另外,根据该药的作用机制,有望用于某些免疫性疾病如银屑病、 风湿性关节炎等。