鲁索利替尼适应证包括中度或高危 MF、 原发性 MF、红细胞增加症后 MF 和原发性血小板增加症后 MF。
在一项来自安德森癌症中心( MDACC) 和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例 MF 患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，鲁索利替尼的疗效得到肯定，支持了其在临床上的应用。经过 3 个月的治疗， 客观指标得到改善( 脾脏体积减少≥50% ) 的患者有 44% 。Mayo Clinic-Rochester 分析表明，脾脏体积、 贫血和临床症状长期改善的比例分别为 29% ，21% 和 63% 。由MADCC 发布的长期数据表明， 97 例脾肿大的患者在持续 166 周治疗后， 有 61 例脾脏体积减小超过50% 。与鲁索利替尼治疗相关的症状改善超过 2 年者约 60%。
一项旨在比较鲁索利替尼及安慰剂对原发性MF、 真性红细胞增多症 MF 和原发性血小板增多症后 MF 的疗效和安全性的多中心、 随机、 双盲、 安慰剂对照临床试验( n = 309) ， 研究人员将中危-2 或高危 MF 患者随机分为两组， 一组接受鲁索利替尼15 ～ 20 mg， bid( n = 155) ， 另一组接受安慰剂， bid( n = 154) 。首要终点是 24 周后脾脏体积( 通过磁共振成像的方法评估) 较基线减少≥35% 患者的比例，次要终点是 MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上的患者比例。结果显示 24 周后治疗组41．9% 的患者脾脏体积较基线减少 35% 以上， 而安慰剂组仅为 0．7% ( P < 0．000 1) 。MFSAF v2．0 总症状评分较基线下降 50% 以上患者比例， 治疗组为45．9% ，而安慰剂组为 5．3% ( P < 0．000 1)。
另一项类似的临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性 MF 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼 15 ～ 20 mg bid 治疗( n = 146) ，另一组接受阳性对照药物( n = 73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。结果显示，24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31．9% ，而对照组为 0% ( P < 0．000 1) ； 48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28．5% ，而对照组为 0% ( P < 0．000 1) 。除此之外，服用鲁索利替尼也减缓患者的整体症状， 显著改善生活质量。基于这两个临床试验的结果， 鲁索利替尼成为由美国 FDA 批准的第一个用于治疗 MF 患者的药物。鲁索利替尼为伴有脾肿大及其他相关症状的 MF 患者提供了一个耐受性良好的口服治疗选择，但它并不能根除这种血液系统恶性肿瘤。