发布时间:2022-10-13 10:46 原文链接: 基因的体外编辑介绍

由于体内的细胞发生变异,功能失调甚至癌变,一种简单的方法是“修复”体外的细胞,然后将其注入体内,以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术(在体外用病毒转染T细胞,使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质),以及在体外编辑干细胞。

这种方法的优点是可以管理的。毕竟,编辑是在身体之外进行的。编辑后,可以对其进行过滤。如果交换得好,它可以在体内使用。如果交换不好,可以扔掉,不容易引起问题;缺点是,当发病机制复杂或研究不够深入时,效果一般。例如,CAR-T技术目前仅对血肿有效,因为血肿的微环境相对简单;干细胞治疗进展甚微的原因是干细胞相关疾病的微环境往往很复杂,干细胞输注体内后的转化不能发挥预期的作用。