利用双链小RNA高效、特异性降解细胞内同源mRNA，从而阻断体内靶基因的表达，使细胞出现靶基因缺失的表型。
它不同于基因敲除（Gene knock-out）使目标基因永久性的表达沉默，而是通过降解具有同源序列靶基因的mRNA，达到阻止基因表达的作用，因此被形象地称为“基因敲低”（Gene knock-down）。
