基因编辑一针“剪”血，助力角膜新生血管治疗

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院主任医师黄锦海、周行涛团队，与暨南大学附属深圳眼科医院教授雷和田团队、温州医科大学附属眼视光医院教授王勤美团队合作，开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统，为角膜新生血管的治疗带来新突破。相关研究发表于《先进科学》。 

角膜新生血管（CoNV）是一种重要致盲性眼部病变，全球范围内发病率达4.1%-10.4%，其中12%-57.4%的患者会因此失明。CoNV的传统药物疗法存在利用率低、作用时间短、副作用大等问题，亟待高效可靠的新型疗法。

研究团队从临床需求出发，聚焦眼科医工交叉，锁定促血管生成的关键驱动因子——血管内皮生长因子（VEGF），并筛选开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统。采用基因编辑“剪”断促新生血管形成的关键环节，实现一针“剪”血的治疗效果，进而维持角膜透明与健康的生理状态。

CRISPR/Cas9系统编辑VEGFA基因治疗角膜新生血管示意图 图片来源于《先进科学》 

在体动物实验数据表明，经过该方法的一次性治疗，体外表现为显著的抗血管功能，体内则可成功抑制由角膜缝线引起的VEGFA表达上调及CoNV形成过程，展示出持久且安全的抗新生血管疗效。 

相关论文信息：https://doi.org/10.1002/advs.202401710