基因编辑技术走向市场替换健康DNA即可治疗疾病

给你的基因动动手术

　　英国《自然》杂志网站近日在报道中指出，未来，病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病，而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前，已经有人看到了其中的商机，创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。

CRISPR技术从实验室走向市场

　　在过去的一年内，一种能快速、方便有效地靶向人类基因组任何基因的新方法——CRISPR技术引起了科学界的广泛关注，成为全球科学家的新宠。遗传工程师、神经科学家甚至植物生物学家都将其看成是高效且精确的研究工具。现在，这套基因编辑系统已经催生了一家生物技术公司，引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。

　　位于马萨诸塞州剑桥市的EditasMedicine公司宣布于今年11月25日创立，该公司获得了4300万美元的风险投资启动资金。该公司由5名CRISPR研究领域的专家所创办，旨在研发直接修改与疾病有关的基因来治疗疾病的方法。

　　该公司的临时负责人、风险投资商北极星投资公司的合伙人凯文·比特曼表示：“这是一个平台，或许会对各种各样的遗传疾病产生深远的影响。”

最好的基因剪切技术

　　科学家们在研究中发现，细菌具备一种有高度适应性的免疫系统，使它们能发现并击退来自某种噬菌体的多次进攻，很多科学家据此意识到，细菌的免疫系统拥有一个非常有价值的特性：以某个特定的基因序列为目标。

　　今年1月，4个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统。细菌用这一策略来探测并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的帮助下发现目标。现在，研究人员可以借用基因工程方法，追踪任何基因。

　　随后，许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。美国哈佛大学的乔治·彻奇说，生物学家最近研发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更胜一筹”。

　　基于CRISPR，科学家构建人类疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究单个基因则更为快速，能立刻方便地改变细胞中的多个基因，以便研究它们的相互作用。

　　Editas公司并没有透露其主要研究哪些疾病，不过，该公司的联合创办人之一、麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所的神经科学家张峰（音译）表示，他们可能首先会对由单个错误的基因副本所导致的疾病进行研究。而要治疗与两个错误的基因副本有关的疾病更加麻烦，因此，可能需要更进一步的研究。

竞争对手也不容小觑

　　传统的基因疗法一般使用病毒来递送DNA，这种方法能够引入有用的基因，但并不能改变错误的序列，因此并不精准。

　　目前，在基因编辑技术领域“称王称霸”的是位于美国加州的桑加莫生物科技公司，该公司使用一套不同的系统（建立在锌指核酸酶的基础上）来剪除目标基因或让目标基因失效。很多公司表示，与锌指核酸酶系统相比，CRISPR使用起来更加容易且可“量体裁衣”。但就目前情况来看，桑加莫生物科技公司的技术处于领先地位。该公司正使用锌指核酸酶破坏为一个细胞表面蛋白（HIV借用这一蛋白进入人体的免疫细胞）编码的基因。

　　桑加莫生物科技公司的首席技术馆菲利普·格里高利说：“CRISPR在学术界引起了暴风雨，但CRISPR仍然有几个问题需要解决。比如，有研究表明Cas9会在遗传组内的非目标位置进行剪切活动。”张峰也表示，他们正在想方设法增加酶的针对性，而且已初见成效。

　　这两家公司都希望能获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。美国投资银行CowenandCompany的生物技术分析师尼可拉斯·毕肖普表示：“FDA从来没有批准过一种基因治疗产品。”此前，有科学家们进行了几例基于病毒的基因疗法，这些尝试刚开始都很高调，但最终死得很难看，导致基因治疗领域元气大伤，目前正处于缓慢的恢复期。毕肖普说：“目前，坚冰正在慢慢消融。”