基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂，诱导生物体通过非同源末端连接或同源重组来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。现在运用最多的基因编辑就是CRISPR/Cas系统，CRISPR全称是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（成簇的规律间隔的短回文重复序列），而Cas的全称是CRISPR associated（CRISPR关联）。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR/Cas9系统是研究最深入，应用最成熟的一种类别。CRISPR/Cas9是继锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代基因组定点编辑技术。
神经元中基因编辑的插图。图片来源：杰克逊实验室哪怕在五年前，人们也会认为在活体大脑中进行DNA修复是科幻小说中才有的情节。但现在，科学家已能进入大脑、修复突变，并让细胞在整个生命周期中维持住这种修复效......
美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后，模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然......
新一期《自然·通讯》杂志发表一项基因组学重大突破：美国耶鲁大学团队成功将在同一细胞中编辑多个DNA位点的能力提升了2倍，并有效减少了对附近基因位点的非预期突变。新成果使基因编辑的范围和精度同时得以扩大......
记者16日从中国科学院动物研究所获悉，来自该所、首都医科大学宣武医院等单位的科研人员，成功构建出一种新型工程化人类抗衰型间充质祖细胞（SRC），这种细胞能抵抗衰老、应对各种压力和避免癌变。他们还在猴子......
14日，亚洲首例接受多基因编辑猪肾移植的终末期肾病患者术后已超100天，成为全球仅有的2例猪肾移植存活病例之一，刷新亚洲纪录。据悉，这次异种器官移植手术用的猪肾脏，来自中科奥格生物科技有限公司四川省内......
近日，南方医科大学基础医学院教授荣知立团队通过空间结构优化和AI结构预测，显著提升了小型CRISPR-Cas12f系统的基因编辑效率，为精准高效的基因治疗提供了新的技术手段。相关成果发表于《自然-通讯......
为实现《欧洲绿色协议》中到2030年有机农业占比达到25%的目标，来自德国、荷兰、美国等国的科学家在近日发表于《细胞报告-可持续性》的一项观点文章中主张，欧洲应允许在有机及传统食品生产中使用无需上市前......
近日，中国水稻研究所水稻生物育种全国重点实验室研究员王克剑团队与中国科学院院士钱前团队合作研究，鉴定了一个新的水稻单倍体诱导基因OsPLDα2，并利用该基因成功创建了仅依赖基因编辑的正常结实率杂交水稻......
近日，广州大学教授关跃峰团队同合作者在国家重点研发计划、国家自然科学基金等项目的资助下，通过AI引导的蛋白质设计与基因编辑结合，创制了自然界不存在的GmSWEET10b优异基因型，提高糖转运能力，从而......
一种被称为先导编辑的前沿基因编辑技术首次用于治疗人类，标志着CRISPR家族功能最全面的“成员”首次在医学领域亮相。接受治疗者是一名患有罕见免疫疾病的18岁青少年。研究人员设计了这种治疗方法，以纠正导......