将皮肤细胞重编程为人类诱导性多能干细胞

　　在过去10年里，人类诱导性多能干细胞(human induced Pluripotent Stem Cells，iPSCs)可以有能力被开发形成许多类型的人类细胞，近日，刊登在国际杂志Blood上的一篇研究报告中，来自费城儿童医院的科学家通过研究，成功地将罕见血液病患者身上的皮肤细胞重编程成了人类诱导性多能干细胞，这就为深入理解血液疾病以及开发相应疗法提供了帮助和希望。

　　研究者Mitchell J. Weiss表示，编程细胞的技术发展的非常迅速，如今我们可以再分子层面上更好地理解病人个体的血细胞如何发生故障，而且也可以检测并且开发治疗患者疾病的创新性疗法。

　　在先天性再生障碍性贫血(DBA)中，一种突变可以阻断病人的骨髓产生正常的红细胞，最终引发严重的威胁生命的贫血。这项研究中，研究者从DBA病人身上移除成纤维细胞(皮肤细胞)，在培养基中使用转录因子来将成纤维细胞重编程为iPSCs，随着iPSCs被刺激形成血液组织，就好像病人的原始突变细胞一样，此时其产生红细胞就会出现缺陷。然而当研究者修正了引发DBA的遗传缺陷后，iPSCs就会产生正常的红细胞。

　　刊登在这篇杂志上的第二篇研究成果中，研究者主要研究了iPSCs在青少年单核细胞白血病(juvenile myelomonocytic leukemia，JMML)中的作用。首先研究者通过两位JMML儿童机体来产生iPSCs，随后在培养基中对JMML操作使其产生髓样细胞进而进行增殖。

　　随后研究者检测了两种药物对于细胞的作用，其中每种药物都可以抑制JMML中高度激活的蛋白质;其中一种药物是MEK激酶的抑制剂，可以减少癌性细胞的增殖。研究者Weiss表示，这就为研究JMML的特殊亚型的治疗手段提供了很好的思路。

　　研究者的目的是开发并且控制iPSCs来应对特殊罕见的遗传性疾病，而不仅仅是DBA和JMML，还有先天性角化不良等疾病。利用iPSCs细胞系来开发一些细胞疗法最终将应用于特殊的遗传性疾病中，研究者在分子水平研究的越多，那么离开发靶向疗法来治疗患者的疾病就越接近。