本品是应用基因重组技术生产的一种促血小板生长因子,可直接刺激造血干细胞和巨核祖细胞的增殖,诱导巨核细胞的成熟分化,增加体内血小板的生成,从而提高血液血小板计数,而血小板功能无明显改变。 临床前研究表明,体内应用本品后发育成熟的巨核细胞在超微结构上完全正常,生成的血小板的形态、功能和寿命也均正常。 毒理研究 安全性药理:在各种动物模型上, 观察到本品的一些非造血系统效用,包括控制肠上皮细胞生长、抑制脂质形成、诱导急性期反应蛋白合成、抑制巨噬细胞分泌促炎症细胞因子、刺激破骨活动及神经发生等。 重复给药毒性:非人灵长类动物连续给药2~13周,未见关节囊和肌腱纤维化及骨膜增厚现象,但长期用药患者是否会有类似改变目前尚不清楚。 遗传毒性:体外研究显示本品无致突变作用。 生殖毒性:在正常人用剂量的2~20倍时,可见大鼠的发情期延长,但即使剂量高达1000μg/kg/天,对大鼠的生育力也未见影响。 在大鼠生育力及早期胚胎发育研究和大鼠、家兔器官形成期研究中,大鼠用药剂量在人用剂量的2~20倍(≥100 μg/kg/天),家兔在人用剂量的0.02~2倍(≥1μg/kg/天)时,可见母体毒性。大鼠试验中可见母鼠一过性活动减少和呼吸困难、发情期延长、早期胚胎死亡率增加,胎仔存活率降低等。另外,在人用剂量的20倍时,可见大鼠胚胎重量下降和胚胎发育延迟(骨化的骶、尾椎椎骨数量减少),但未见长期的行为或发育异常。家兔可见摄食和排泄量减少、体重减轻、流产、胚胎及胎仔死亡率增加等,但未见致畸作用。目前尚无充分的和严格对照的孕妇临床研究资料,只有当本品的潜在益处大于对胎儿的潜在危害时,才可在孕期使用本品。 尚不清楚本品是否从人乳中分泌,鉴于许多药物都可从人乳中分泌,且本品可能给哺乳期婴儿带来严重的不良反应,应根据该药对母亲的重要性决定是否停止哺乳或停药。 致癌性:尚未进行本品潜在致癌性研究。体外研究显示,本品对一系列来源于不同患者的肿瘤细胞尚未表现出生长刺激作用。