已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市

　　伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者，这类疾病尚缺乏有效治疗手段，许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上，干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，目前新一轮临床试验正在进行中。

　　根据CBS新闻4月8日报道，美国麻省总医院正在开展干细胞治疗渐冻症的临床试验，采用患者骨髓间充质干细胞来修复大脑和脊髓，旨在减少导致渐冻症恶化的脑部炎症。这项临床试验由美国头脑风暴细胞治疗公司于2017年12月首次注册在clinicaltrials.gov系统（NCT03280056），最后一次更新时间为今年3月8日，目前处在III期临床，正在招募200名患者。

　　麻省总医院的渐冻症专家Merit Cudkowicz解释，这些干细胞就像一种抗炎药。41岁的DavidNeufeglise于去年1月被诊断为渐冻症，是本项临床试验的参与者之一，每8周接受一次干细胞注射，他说，“希望这次临床试验最终能给渐冻症带来强大的对抗武器。”

　　这是一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验，涉及的在研产品名为NurOwn?（MSC-NTF细胞），采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。这项临床试验主要是评估重复使用MSC-NTF细胞的安全性和有效性，预计在明年公布结果。

　　神经营养因子是胚胎、新生儿及成人神经元的有效存活因子，被认为是渐冻症的潜在治疗候选方案。临床前研究表明，神经营养因子可以延长渐冻症中运动神经元的存活，并且这些神经营养因子的联合递送具有强烈的协同效应，将多个神经营养因子注入受损神经元部位可改善渐冻症患者的存活率以及减缓疾病进展。

　　2016年，《JAMA Neurol》杂志报道了NurOwn治疗渐冻症的I期和II期临床试验结果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC-NTF细胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC-NTF细胞。治疗后6个月87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示，MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合治疗渐冻症是安全的，有望使患者获益。

　　NurOwn治疗渐冻症的II期临床试验在麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所三个中心开展，2016年7月完美收官，表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。

　　目前，NurOwn?治疗渐冻症的III期临床试验正在开展中，根据clinicaltrials.gov平台登记的数据，这项III期临床试验预计于明年7月底完成。

　　近年来，干细胞治疗渐冻症同样备受国内科研人员的关注。目前，北大渐冻症女博士娄滔的细胞已被科研人员“重编程”为诱导多能干细胞（ipsC），将通过再研究以促进渐冻症的早日诊断和“精准”治疗。