干细胞应用于儿童疾病治疗领域

　　1.干细胞治疗儿童皮肤疾病

　　干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列，在儿童皮肤疾病患者的治疗上，有一个世界瞩目的案例来自于德国，研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。通过干细胞结合基因疗法，8个月后，这位儿童重获健康皮肤病出院。这项研究结果被发表在权威期刊《自然》杂志上。这表示干细胞疗法有潜力改造整个人类表皮，也让各种皮肤疾病的治疗都有了希望。

　　2.干细胞治疗儿童脑瘫

　　儿童脑瘫是一种发病率较高的疾病，每1000名活产新生儿中就有1-5人患上脑瘫。

　　在clinicaltrials.gov上注册在案的27项干细胞治疗儿童脑瘫的研究中，有10项已完成研究均显示干细胞对改善脑瘫患者的疾病进程、运动机能等方面有一定效果。有研究人员对71例患有目前无法治愈神经系统疾病的儿童进行了临床研究，其中包括20例脑瘫儿，定期随访结果显示自体骨髓干细胞移植治疗后，80%的脑瘫儿症状有所改善，该团队2年后又接对另外108例患儿进行了干细胞治疗后分析，发现其中的92.6％表现出了症状改善。

　　在国内，大连医科大学附属第一医院是首家通过备案尝试进行干细胞治疗脑瘫临床实验的医院，项目领头人刘晶教授表示，目前通过近两年的临床研究初步证明，干细胞移植治疗使得脑瘫患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善。

　　广州市儿科研究所也正在持续开展对脑瘫患儿的干细胞治疗研究，在研究所分享的数据中显示，目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效，肢体功能障碍改善。北京武警总医院也对干细胞移植治疗脑瘫患儿有所尝试，一篇发布在《武警医学》上的研究文章显示，间充质干细胞移植显著改善了脑瘫患儿症状。

　　3.干细胞治疗儿童糖尿病

　　Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的ß细胞，导致胰岛功能受到破坏。

　　2017年，波士顿儿童医院的研究人员发现通过给小鼠输注预先处理过的能够产生更多PD-L1的干细胞，可以逆转小鼠的Ⅰ型糖尿病。并且，在动物实验中，几乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期内被治愈，并且有1/3的小鼠能够终生维持正常血糖水平。

　　在国内，中南大学湘雅二医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作，尝试对一位来自美国的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan进行干细胞治疗，目前Ivan血糖控制平稳，病情得到极大改善。此外，解放军总医院内分泌科的母义明教授也是国内研究干细胞治疗糖尿病方向的专家，通过多年临床实践，他对于干细胞移植治疗Ⅰ型糖尿病充满希望。

　　4.干细胞治疗其他儿童疾病

　　通过全球各个机构的不懈探索，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛，除了已经上市的干细胞治疗儿童移植物抗宿主病，本文重点介绍的儿童皮肤疾病、脑瘫、糖尿病等几个领域，干细胞还在脊髓性肌萎缩、自闭症、支气管肺发育不良、成骨发育不全、先天性新陈代谢缺陷等等多个方向上都获得了初步进展或已经有所建树。

　　参考资料：

　　1. Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells

　　2. A boy with a rare disease gets new skin, thanks to gene-corrected stem cells

　　3.PD-L1 genetic overexpression or pharmacological restoration in hematopoietic stem and progenitor cells reverses autoimmune diabetes