我国制出杜氏肌萎缩症猕猴模型

　　近期一项关于非人类灵长类动物的疾病研究成果在《人类分子遗传学》在线发表。中科院遗传所李晓江研究组和云南中科院灵长类生物医学重点实验室季维智团队合作，通过应用最新的基因打靶技术和改进实验方法，建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型，共获得11只携带有杜氏基因突变的新生猴。通过对猴子这样的灵长类动物疾病机理的研究，所得成果可以有效地用于新疫苗、新药等开发，对加快人类医学进步具有非凡意义。

　　杜氏肌萎缩症疾病是一种X染色体连锁隐性遗传疾病，为症状最严重的肌肉萎缩症。患者一般在5岁前发病，发病概率为三十万分之一。该病随年龄增长会出现持续加重的肌萎缩症状，最终导致死亡。目前尚无有效治疗方法。

　　为了深入探索该病症的发病机理，攻克治疗难关，中科院遗传所利用灵长类动物与人类存在密切亲缘关系的特征，试图从灵长类动物中寻求突破。为此，近年来遗传所李晓江研究组致力于转基因猴平台的建设。研究组首席专家李晓江研究员在美国工作期间曾建立世界首例亨廷顿病转基因猴模型。作为“千人计划”引进回国后，借鉴原有研究思路，指导了杜氏肌萎缩症疾病的模型研究。