一种昂贵的抗癌药或能逆转晚期帕金森氏症,使一项小型临床试验的参与者多年来首次开口说话和重新行走。虽然对于帕金森氏症有不少治疗方法,但如果被证实,这将是一种药物首次对帕金森氏症的病因起作用。
“我们看到,处于帕金森氏症晚期的病人恢复了健康。”来自美国华盛顿乔治敦大学医学中心的Charbel Moussa主导了此项临床试验。
Moussa介绍说,这种名为尼罗替尼的药物,通过增强大脑自身的“垃圾处理系统”以清除在帕金森氏症患者脑中累积的蛋白而发挥作用。这些蛋白被认为触发了使分子像多巴胺一样的大脑细胞的死亡,而多巴胺是运动和其他功能所必需的。
尼罗替尼已被批准用于治疗癌症。它会阻挡一种驱动慢性粒细胞白血病发展的蛋白,并且阻断破坏溶酶体的另一种蛋白。溶酶体是一种摧毁有害蛋白的细胞结构。Moussa认为,尼罗替尼能释放出更多溶酶体,使后者在清除同帕金森氏症相关的蛋白上做得更好。
在动物身上开展的试验显示出良好的前景,因此Moussa和团队成员招募了12名志愿者进行小型临床试验。这些志愿者患有帕金森氏症,或被称为路易体痴呆的类似症状。
尽管所有志愿者在试验开始时都处于晚期阶段,而且其中3人无法讲话,但在开始服用尼罗替尼时,所有人的症状开始改善。
“这看上去太过美好,以至于令人难以相信。我希望是自己错了。”来自英国桑德韦尔和西伯明翰医院的Carl Clarke表示。
“如果它真的能逆转帕金森氏症,我们将进入一个重大的转折点。但我对此持怀疑态度。”来自伦敦国王学院的Kallol Ray说,“我会说,‘等着听下面发表的消息吧’。”
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