随着对核酶的深入研究，已经认识到核酶在遗传病，肿瘤和病毒性疾病上的潜力。锤头状核酶，为白血病的基因治疗带来了新的希望。
HIV的遗传信息来源于RNA。如果一个能专一识别HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的细胞内，那么它就能切断病毒的RNA，建立抵抗病毒入侵的防线。
核酶还被设计成靶向丙型肝炎病毒、非典冠状病毒、腺病毒以及甲型和乙型流感病毒的RNA。
