1.饮食治疗
限制乳类。控制饮食至少需要3年。立刻停用乳类，改用豆浆、米粉等，并辅以维生素、脂肪等营养必需物质。有人主张8岁后可不再限制饮食，但一般认为宜终身坚持。在患儿开始摄食辅助食物以后，必须避免一切可能含有奶类的食品和某些含有乳糖的水果、蔬菜如西瓜、西红柿等。
2.支持治疗
静脉输给葡萄糖、新鲜血浆，注意补充电解质。
3.对症治疗
对合并败血症的患儿应采用适当的抗生素，并给予积极支持治疗。白内障需眼科手术治疗。其他如治疗低血糖、纠正脱水、酸中毒、抗感染等。
4.基因疗法
