本病需根据严重程度、病程、WAS基因突变和WASp的表达情况而制订个体化综合治疗方案。
1.一般治疗
支持治疗和抗生素的预防治疗是必需的，如使用复方磺胺甲唑预防肺孢子菌肺炎等。必要时可予静脉滴注丙种球蛋白、血小板输注和脾切除术。严重的湿疹可使用糖皮质激素治疗。
2.造血干细胞移植
造血干细胞移植是目前根治WAS最有效的方法。WASp无表达的WAS患儿确诊后应尽早行造血干细胞移植。
3.基因治疗
基因治疗由于避免了移植后的排斥反应，无须进行配型，有利于WAS及时治疗。但由于存在插入突变活化原癌基因风险，其治疗的安全性还有待进一步提高，目前还在试验阶段。
