“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”成立

9月12日，首都医科大学附属北京天坛医院与北京达尔文细胞生物科技有限公司在2024北京服贸会上签约，共同成立“渐冻症及神经修复技术转化联合实验室”。这一合作标志着双方在神经科学领域的深度合作迈入新阶段，为神经疾病治疗技术的发展带来了新的希望。

签约仪式。（主办方供图）

北京天坛医院常务副院长、神经病学中心首席科学家王伊龙介绍，预计在未来五年内，联合实验室将开展基于在研药物阿利妥的研究成果进行临床试验，争取在此基础上开发多种针对神经系统疾病的创新药物。

肌萎缩侧索硬化，简称ALS，又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。

关于渐冻症的确切发病原因，目前医学界尚未有定论，可能是多种因素相互作用的结果。

在大约5%到10%的渐冻症病例中，疾病与遗传因素有关。一些研究表明，某些环境因素可能增加患病风险，包括毒物接触（如有机溶剂、杀虫剂、重金属元素暴露等）、职业（如过度体力劳动者）、头部外伤史等。神经递质如谷氨酸的异常可能对运动神经元造成损害。在渐冻症患者的神经细胞中，发现了异常蛋白质聚集的现象，这些聚集可能干扰细胞的正常功能并导致细胞死亡。

渐冻症患者通常隐匿性起病，症状一般从一侧肢体开始然后逐渐发展到对侧，早期诊断困难，主要是排除性诊断。若出现不明原因的一侧上肢或下肢力量差、肉跳，或言语不清，且不伴有任何感觉的异常，可尽快去神经肌肉专科门诊就诊，完善肌电图、核磁等相关检查。

目前，临床获批的用于治疗渐冻症的治疗主要依赖于为数不多的几种药物。利鲁唑、依达拉奉右莰醇等药物是常用的治疗药物，它们可以在一定程度上缓解部分症状，但并不能逆转疾病的进程。此外，一些针对特定病因的基因治疗，如反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson，已经在临床试验中取得了一定的效果，延缓了疾病的进程，为渐冻症的治疗带来了新的希望。

据悉，北京天坛医院与与北京达尔文细胞生物科技有限公司共建的联合实验室，专注于运动神经元疾病为代表的神经系统疾病的基础和临床研究，基于药物临床效果来研究包括病因、发病机制、早期诊断、治疗以及护理等方面。以渐冻症为抓手，围绕神经系统疾病的临床治疗，开展相关研究，完善神经系统疾病的预防、治疗、修复体系，促进神经系统疾病的研究创新与临床应用。

此联合实验室汇集了神经科学、分子生物学、遗传学等多学科的专家团队，全力攻关“渐冻症”及其他神经系统疾病的创新药研究课题。双方将共同推动在研创新药物的研发与临床应用。