白血病治疗再现突破：改造T细胞攻击癌细胞

　　一项针对急性白血病的实验性免疫系统治疗方法取得了突破性的进展，再次显示了这类治疗的巨大的潜力。接受治疗的患者患有急性淋巴细胞白血病——一种恶性、生长快速的B细胞癌症。在实验性治疗中，五位患者的免疫细胞被取出，经过基因改造后再重新植入人体中对抗癌症。治疗后发现，所有5位患者的癌症均得到了环节，这正是这种免疫疗法在癌症患者中的治疗潜力。

　　基因改造自身T细胞攻击癌细胞

　　这种治疗效果是通过利用T细胞的正常功能来实现的。T细胞通过抵御特定病毒和癌症的感染来保护机体。它们结合到这些感染性抗原的表面，分泌细胞因子摧毁入侵物，从而防止机体感染。

　　在正常的功能中，T细胞只能与某些特定的抗原发生反应，因而它们并不能攻击所有的癌症或病毒。在这项实验性治疗中，研究者对患者的T细胞进行了遗传修改，使其能够靶定表达CD19分子的所有细胞。由于白血病细胞表达CD19，因而修改后的T细胞能够靶定白血病细胞并杀死这些细胞。

　　尽管这一技术目前还处在早期的研发阶段，但是在这几名患者身上表现出来的积极效果确实给患有急性淋巴细胞白血病的患者带来了希望。一般地，急性淋巴细胞白血病发生在儿童中时，目前已有的治疗技术能够达到大约80-90%的治愈率。但是如果发生在成年中，治愈率会降低到30%以下。

　　这些成果说明，在此类病例中，癌症有可能迅速缓解，让患者更适于进行骨髓移植，从而极大地改善他们的预后。

　　存在副作用，还需进一步研究

　　不过这种疗法也不是没有副作用。这5名患者中有2位在治疗后发生了细胞激素风暴(cytokine storm，指免疫细胞大量分泌细胞激素引发严重的发炎反应)。此外，由于癌性白细胞和健康白细胞均表达CD19，经过遗传改造后的T细胞无法区分这两种白细胞，从而导致机体所有的B细胞遭到破坏，没有B细胞的患者更容易发生感染。目前研究者正在准备开展50人规模的试验，进一步研究这种实验性疗法的效果。

　　曾有成功先例

　　2012年12月，媒体报道了美国科学家利用艾滋病毒等病毒载体对T细胞进行改造后成功治疗儿童急性淋巴细胞白血病的案例。一位名叫Emma Brooke-Whitehead的女孩在2010年被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。2012年，她在美国宾夕法尼亚大学和费城儿童医院接受了同样的免疫系统疗法。领导这项研究的是宾夕法尼亚大学的Carl June博士。

　　科学家从Emma体内取出一部分T细胞，用失去致病能力的HIV病毒改变其基因，使这些T细胞表面产生一种抗原受体，这种抗原受体会结合另一种只在B细胞表面表达的蛋白。这种基因改造使得T细胞能够破坏B细胞。这种T细胞被注射回患者体内，并自我复制。注射后两周，患者体内已检测不到癌细胞的迹象。基因改造后的T细胞仍存在于患者体内，但数量比治疗期间有所减少。

　　诺华投资2000万美元开发相关疗法

　　在 2012年8月，医药巨头诺华就投资2000万美元在宾夕法尼亚大学建立高级细胞治疗中心(Center for Advanced Cellular Therapies)，作为回报，诺华获得将Carl June博士实验室的18项技术ZL，将这一新型的疗法推向市场。

　　诺华肿瘤的总裁埃尔韦·奥普诺把这项研究称为“奇妙”，表示如果前期成果有效，这项研究可能会彻底改变白血病和其他血液类癌症的治疗方法。研究者称，同样的方法，即重新编码患者的免疫系统，也有可能最终被用于治疗乳腺癌和前列腺癌等肿瘤病。