1、功能性神经外科疾病
以帕金森病和阿尔茨海默病为代表的中枢神经系统退行性疾病是神经干细胞治疗的热点之一。帕金森病是一种由中脑黑质纹状体多巴胺能神经元变性引起的疾病，导致多巴胺递质分泌减少。Nishino等人将神经干细胞植入帕金森病大鼠模型的纹状体，发现植入的神经干细胞可以分化成多巴胺能神经元，半数以上模型动物的症状得到缓解。一些研究以神经干细胞为载体，将胆碱乙酰转移酶基因引入实验动物，补充乙酰胆碱递质，也取得了一定效果。
2、神经创伤性疾病
中枢神经系统损伤后，由于缺乏适合受损神经元周围生长的局部微环境、继发性胶质增生和瘢痕形成，受损神经元难以再生。随着神经干细胞研究的深入，人们试图利用神经干细胞治疗神经系统损伤。Wennersten等人在成年大鼠单侧顶叶皮质脑挫伤后立即将人神经干细胞移植到损伤附近。2周和6周后，移植细胞出现在海马、胼胝体和损伤区域周围的同侧室管膜下。与2周相比，6周时HuN阳性细胞的数量更高。神经干细胞不仅可以修复神经元的丢失，还可以修复受损的神经胶质细胞。将克隆的成年神经前体细胞植入脱髓鞘小鼠脊髓，发现神经前体可以分化为少突胶质细胞和雪旺细胞，形成与髓鞘非常相似的结构，并基本恢复。神经冲动的传导。因此，神经干细胞移植拓宽了人类脊髓损伤和脊髓功能障碍的治疗前景。
3、中枢神经系统肿瘤
神经干细胞具有跟踪和捕获肿瘤细胞的功能。利用神经干细胞的这一特点，将抗肿瘤药物或抑癌基因转染到神经干细胞中，并利用肿瘤附近的神经干细胞作为中介，引导药物和基因表达产物进入肿瘤细胞，以达到治疗效果。目前，将不同靶基因（如血管生成抑制基因、肿瘤坏死因子基因、促凋亡基因、免疫调节基因等）与神经干细胞载体结合治疗颅内肿瘤仍在进一步研究中。
4、缺氧缺血性脑病
Veizovic等人使用大脑中动脉闭塞导致大鼠缺血。植入神经干细胞后，永生化小鼠神经干细胞系MHP36细胞不仅分布在移植部位，而且分布在病变半球的皮质、纹状体和胼胝体。也有分布。移植到缺氧和缺血小鼠脑中的神经干细胞可以与宿主CNS建立连接，并优先迁移到缺血区域分化为神经元。因此，神经干细胞为缺氧缺血性脑功能的恢复提供了新思路。