肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable motor neuron subtypes implicates altered lipid metabolism in ALS。
通过对人类多能干细胞诱导的脊髓运动神经元和眼运动神经元进行多组学比较分析，研究人员发现脂质代谢及其相关基因在ALS脊髓运动神经元中表达失衡。进一步研究发现，ALS患者体内的花生四烯酸水平显著升高。花生四烯酸是一种控制身体炎症反应的omega-6脂肪酸，它与阿尔茨海默氏症和帕金森氏症有关。花生四烯酸的药理学水平降低能够减少人类脊髓运动神经元和小鼠模型体内ALS的相关表型。
这些发现表明脂质代谢的调控途径可能是治疗ALS的潜在靶点。
论文链接：https://www.nature.com/articles/s41593-021-00944-z
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当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐......
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