由于本品可造成不可逆转的骨髓损害，在治疗期间应密切监测血细胞计数。近期曾接受放射治疗或其他细胞毒类药物治疗的患者不宜使用本品。当出现骨髓淋巴细胞浸润或骨髓增生时，每日剂量不应超过0.1mg/kg体重。
患肾病综合征症的儿童，间歇高剂量苯丁酸氮芥治疗的患者和有癫痫史的患者用药时应严密监测后序用药情况，因其发生癫痫的危险性增加。肝功能明显异常者应考虑减少剂量。本品有致突变性，导致男性染色单体和染色体损害。可显著增加急性白血病的发生率。使用本品治疗应权衡潜在的治疗益处与致白血病的风险。无论夫妻任何一方使用本品，都应采取避孕措施。