阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性食管炎（EoE）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA还授予了Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　嗜酸性食管炎（EoE）是一种罕见的慢性炎症性食道疾病，其特征是嗜酸性粒细胞（一种白细胞，是免疫系统的正常组成部分）在食道粘膜组织中积聚，引起损伤和炎症。这种疾病会导致食道损伤、纤维化和功能障碍，如果不进行有效治疗，会引起进食困难或不适，潜在地导致慢性疼痛、吞咽困难、生长不良、营养不良和体重减轻。

　　EoE最常见的症状包括对药物无反应的反流、吞咽困难、食物卡在食管中、恶心和呕吐、腹部或胸部疼痛、食欲不振和睡眠困难。治疗方面，患者常采用皮质类固醇控制炎症。目前还没有获FDA批准的EOE治疗方法。

　　Fasenra可诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭，已被证明对重度嗜酸性哮喘有效，该药也可能对嗜酸性食管炎（EoE）患者带来治疗受益。

　　阿斯利康生物制药研发部执行副总裁Mene Pangalos表示：“嗜酸性食管炎是一种过敏性炎症疾病，可影响儿童和成人，通常患者会出现一系列虚弱症状，包括剧烈疼痛和吞咽食物困难。目前还没有FDA批准治疗嗜酸性食管炎的方法。Fasenra可诱导耗尽血液和组织中的嗜酸性粒细胞，该药可能成为治疗这种罕见疾病患者的一种潜在新药。”

　　Fasenra的活性药物成分为benralizumab，这是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

　　Fasenra是阿斯利康的第一种呼吸学生物制剂，目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面，Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。今年6月底，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对Fasenra自我给药和Fasenra注射笔给予了推荐批准的积极意见。

　　Fasenra由阿斯利康开发，由日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全资子公司BioWa授权。今年3月底，阿斯利康与协和发酵麒麟签订新协议，获得了Fasenra全部适应症的亚洲权利。除了已批准的嗜酸性粒细胞性哮喘适应症之外，阿斯利康也正在评估Fasenra治疗重度鼻息肉、嗜酸性食管炎、嗜酸性肉芽肿伴多血管炎、嗜酸性粒细胞增多综合征和慢性阻塞性肺病的潜力。