首创FasTCAR19治疗B细胞急性淋巴细胞白血病缓解率95.8％

　　亘喜生物科技集团（Gracell Bio）是一家位于上海的临床阶段免疫细胞治疗公司。近日，该公司公布了一项多中心试点研究的阳性结果，该研究旨在评估其首创（first-in-class）FasT CAR-19（GC007F）研究性细胞基因疗法的安全性和疗效。结果在9月10-13日在波士顿举行的CAR-TCR峰会上公布。

　　目前，抗CD19 CAR-T生物过程平均需要2周时间来生产、7天时间才能通过质量检测。然而，Gracell公司的FasT CAR解决方案，通过对患者T细胞进行基因修饰以表达CD19特异性嵌合抗原受体（CAR）的定制治疗，制备时间可缩短至一天，制造成功率为26/26（100%），没有1例受试者产品制备失败。

　　FasT CAR技术也可用于其他免疫细胞项目，如治疗多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。利用这些优点，FasT CAR-19具有高度的成本效益，并且具有相当大的潜力在CAR-T治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）中成为一种新的标准。

FasT CAR技术相对于常规CAR技术的优势：生产时间由9-14天缩短至1天

　　这项多中心研究入组了26例年龄在14-70岁之间的青少年和成人患者，他们都患有r/r B-ALL，并且对先前的多个治疗方案都没有反应。截至9月4日，所有患者在淋巴消耗性化疗后接受一次FasT CAR-19的输注。FasT CAR-19的剂量从低到高，分别相当于B-ALL常规CAR-T治疗剂量的1/30-1/10。

　　在28天的随访中，对24例接受治疗的患者进行了疗效评估，其中：23例（95.8%）取得了有或无完全血细胞计数恢复的完全缓解（CR/CRi）；21例（87.5%）检测不到微小残留病（uMRD，骨髓中可检测到的白血病细胞＜1/10000个白血细胞）。

　　在超过三个月的持久缓解期内，FasT CAR-19表现出良好的持久性。在安全性方面，26例患者均能耐受不同剂量的FasT CAR-19单次输注。最常见的安全性问题是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），观察到的为轻度至中度副作用。

　　与高剂量组相比，低至中剂量组的患者出现轻度不良反应。在低至中剂量组的20例患者中，只报告了2例（10%）3级CRS和2例（10%）可管理的3级ICAN；而在高剂量组的6例患者中，有5例（83.3%）3级CRS和1例（16.7%）1-2级ICAN，表明存在剂量限制性毒性。

　　Gracell首席执行官曹卫博士表示：“我们非常兴奋地看到，在这项研究中，难治性或复发性B-ALL患者从FasT CAR-19治疗中获得了实质性的临床益处。使用FasT CAR平台制造的Dual CAR-T细胞有可能提供更多的临床益处。下一阶段将是通过首次人体试验来释放这些益处。”