首款口服新生儿糖尿病药获EMA批准上市

　　欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)，已建议欧盟授予，Ammtek公司的Amglidia上市许可，剂型为口服混悬液，规格0.6mg/mL和6mg/mL，成为首款获批治疗新生儿糖尿病的口服药物。

　　2016年1月15日该药被授予孤儿药称号，并于2018年2月22日被EMA首次批准用于治疗新生儿糖尿病(NDM)。Amglidia活性成分格列本脲属于磺酰脲类降糖药，通过阻断ATP敏感性钾通道来刺激胰岛β细胞分泌胰岛素控制血糖，对编码KATP通道基因突变的和染色体6q24异常的暂时性新生儿糖尿病患者有效，其最常见的副作用是低血糖、短暂的腹泻和腹痛等。

　　格列本脲(Daonil)最早于1969年1月在欧洲上市，而此次Amglidia被批准的适应症、剂型剂量不同，研究显示Amglidia对治疗NDM具有良好的疗效和生物利用度。

　　新生儿糖尿病(NDM)是一种极为罕见的糖尿病，在足月儿产后六个月内出现的高血糖，至少持续2周，伴有酮症酸中毒的风险。根据临床症状不同，NDM分为暂时性新生儿糖尿病和永久性新生儿糖尿病，前者在发病3-6个月内高血糖可自行缓解或消失，但约半数会在青少年期复发；后者则持续发病。NDM发病机制不明，已经发现了导致这种类型糖尿病的不同基因突变。

　　目前，治疗新生儿糖尿病的方法，通常是护理人员按照处方或家中父母为患者使用胰岛素，或超标签使用可购买的仅供成人用的格列本脲。为了使药品适合新生儿和儿童患者，药片通常被压碎并与少量的水混合，然后用口腔注射器辅助患者服用。这种给药方式可能会导致低剂量或超剂量用药风险。Amglidia使格列苯脲用药剂量更准确，以满足明确的未满足的医疗需求。此外，使用Amglidia治疗的患者可能不需要使用胰岛素治疗或仅需要低剂量。

　　Amglidia临床获益，得到了已在文献上发表的数据以及来自生物利用度研究，和NEOGLI临床研究的数据支持。由于这种疾病非常罕见，在NEOGLI临床研究中只有10名患者参与，结果表明，从压碎的片剂转变为口服悬浮液后，血糖控制保持稳定。

　　由于NDM是一种非常罕见的疾病，Amglidia在2016年1月被授予孤儿称号。在批准的时候，该药物的孤儿药称号将会由EMA的孤儿药品委员会(COMP)审查，以确定目前的信息是否可以维持Amglidia的孤儿药身份并授予该药物10年的市场独占权。