高胆固醇血症新药2期临床研究结果良好

　　Esperion公司近日公开了2期临床研究 (1002  -038)的积极研究结果，旨在评估bempedoic acid / 依泽替米贝(ezetimibe)组合疗法在高胆固醇血症(hypercholesterolemia)患者中降低低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的疗效和安全性 。

　　在美国，有7800万人(占总人口的20%以上)患有LDL-C偏高。另外，欧洲和日本也各有7300万人和3000万人患有此类症状。 据估计，美国有4000万患者服用他汀(statin)类药物。然而，大约有5%  -20%的患者不耐此类药物。

　　Bempedoic acid / 依泽替米贝组合疗法是一种每日口服一次，降低LDL-C的非他汀类药物。Bempedoic acid抑制ATP柠檬酸裂解酶(ACL)，并降低了胆固醇的生物合成。而依泽替米贝抑制NPC1L1，降低了胃肠道内胆固醇的吸收，从而降低了胆固醇对肝脏的输送。

　　这项为期6周的随机，双盲，安慰剂对照的2期临床试验研究评估了bempedoic acid 180 mg， 依泽替米贝10 mg组合和阿托伐他汀(atorvastatin ) 20 mg在高胆固醇血症患者中的疗效和安全性。有43位患者接受了bempedoic acid / 依泽替米贝组合加阿托伐他汀治疗，20位患者接受了安慰剂。这项研究的达到了主要临床终点， 由基线大幅度降低了LDL-C水平。在接受治疗的患者中，有95%的患者降低了大于或等于50%的LDL-C，90%的患者达到了低于70 mg / dL 的LDL-C水平。 该疗法也降低了48%的高敏c反应蛋白(hsCRP) (p < 0.001)，这是与心血管疾病相关的潜在炎症的重要标志。这项研究没有严重不良事件(SAEs)的报告。

　　Esperion公司的总裁兼首席执行官Tim M. Mayleben先生说：“在这项研究中，接受治疗的患者LDL-C水平下降了近100 mg / dL 。这些高度积极的研究结果表明，该组合疗法展现了强劲和一致的LDL-C降低效果，它的安全性和耐受性最优。明年，我们打算开展更多的研究，以进一步探索如何将bempedoic acid药物与可承受最大剂量的statin药物联用。我们的目标是利用bempedoic acid的特许经营权，为医生提供多种方便、划算的、每日一次的口服疗法，以治疗大多数高LDL-C患者。

　　一项3期临床过渡研究预计将于2017年第四季度开始 ，并在2018年底前完成并提交治疗降低LDL-C的新药申请。