黄清华：干细胞治疗研究如何“安全科学”

　　干细胞治疗研究即干细胞技术临床转化研究。在该领域，病人安全科学不仅有利于促进患者医疗或临床试验安全，而且有利于提升我国干细胞治疗及其研究水平。

　　当前，我国干细胞治疗研究，包括提供干细胞疗法，存在一个突出问题，即报喜不报忧。这一问题表现在两个层次。

　　第一个层次，对干细胞（试验性）治疗临床观察的报告，是按临床医学研究报告传统范式的要求撰写的，既有个案报告，也有多案例观察分析报告。这类报告的科学性基本无需置疑，但如果从病人安全科学的方法论来看，却存在一些问题：其一，绝大多数只报告“有效”或者“效果好”的案例，鲜见“无效”或者“效果差”的案例，有关毒副作用、不良事件的报告则更为少见。这显然与干细胞疗法的实际情况不符。其二，有的报告所作结论过于仓促，不是基于对疗效、毒副作用和不良反应的长期跟踪观察作出的。这种报喜不报忧和急于求成的做法，对于促进干细胞技术临床转化研究、服务于健康目标和科学目的十分不利。

　　第二个层次，是违规从事干细胞治疗活动的商业性网站登载的“治疗实例”。这一类的报道根本无科学性可言。这种“病例报告”用短时的疗效来不恰当地提升患者的期望，以达到推销干细胞治疗的目的，从根本上违反了从事干细胞治疗有关临床活动的伦理，也导致我国干细胞治疗临床活动失范、失序现象严重。

　　干细胞虽然被认为是最有治疗前景的技术，但是，近几年国际上关于干细胞疗法的安全性研究显示，干细胞治疗存在致癌性和致畸性。这是因为全身应用的细胞有可能在体内持续存在或增殖，从而带来额外的毒性问题。外源细胞注入宿主细胞的长期后果仍是未知的。

　　加速这种进展的重要方法，就是客观报告观察所得，做到喜忧兼报，以便获得真实数据。

　　2009年底国外有一则“大脑注射干细胞患童未愈反长瘤”的报道：一个以色列家庭为了挽救患有致命脑疾的儿子，参加了高风险的婴儿胚胎干细胞注射实验性治疗。结果显示，注射导致男孩的大脑和脊髓中都出现了肿瘤。

　　患儿所患“共济失调毛细管扩张”，是一种非常罕见的致命性遗传疾病。随后，该男童病情恶化。对此，美宾夕法尼亚大学干细胞科学家埃尔哈特博士提醒说：“干细胞不是药品，它们可能以各种方式发生改变，其安全性仍需要进一步验证。”

　　这则报道提醒我们，干细胞治疗临床活动的规范性和安全性何等重要。

　　干细胞治疗研究应如何融入安全科学考量？简言之，提供干细胞疗法的医疗机构必须明确：令人信服的安全性与疗效的临床前证据，是进行临床试验的前提条件，保证不用短时的疗效来诱导患者的期望，并且采取一切可能的措施，最大限度减少干细胞治疗所可能产生的副作用。

　　为此，干细胞临床研究者，包括正在提供干细胞疗法的医疗机构，应当与其他相关专业团体合作，做好以下工作。

　　首先，获得患者知情同意。向受试者客观、明确地说明参与干细胞临床试验的潜在好处和可能的副作用，是否有可供选择的其他治疗方法，不夸大干细胞疗法潜在的疗效。知情同意书必须着重指出细胞治疗的新颖性、试验性和相关风险。

　　其次，进行风险—效益分析。包括评估临床试验所用细胞的生物学特性，这些细胞的制备是否遵守了合适的生产标准，受试者的选择过程等。

　　第三，患者安全监督与副作用报告。所有临床研究（包括提供干细胞疗法）都必须设计独立监控计划，收集有关安全性和监督过程的真实数据。制定必要的商业保险计划、赔偿计划，以解决可能出现的纠纷。同时针对退出研究过程的受试者，提供额外的安全机制。

　　最后，规范研究结果的发表。无论临床试验的结果如何（包括副作用），建议研究者将其发表，以促进细胞临床转化研究的透明度，保证有效的并有竞争力的临床干细胞治疗的研发，以避免未来临床试验中不必要的伤害。