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造血干细胞移植是目前可根治白血病的主要方法，美国的基因疗法为治疗白血病提供了新的希望。 美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中，两人体内的白血病细胞完全消失，另1人的白血病细胞也大为减少。 美国媒体认为，这一成果不仅为白血病的治疗提供了新途径，也为医学界过去20年探索利用基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新希望。 “连环杀手” 经过改造的T细胞一面杀死癌细胞，一面进行自身增殖 慢性淋巴性白血病是一种最常见的白血病，目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植，但并非对所有病例都有效果，而且死亡率较高。 近年来，医学界一直希望通过提高免疫系统功能来治疗癌症，并已对人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞做了不少研究。“T”是英语中“胸腺”一词的首字母，T细胞在胸腺内分化成熟，然后“移居”到周围......阅读全文
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
国家自然科学基金委员会公布了2012年度面上项目、重点项目、重大国际(地区)合作研究项目、青年科学基金项目、地区科学基金项目、海外及港澳学者合作研究基金项目、科学仪器基础研究专款项目等方面的评审结果。有关评审结果将通知相关依托单位，其科研管理人员可登录科学基金网络信息系统(https:
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。
即将过去的5月份，有哪些重大的干细胞研究或发现呢？生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻，供大家阅读。 1. 重磅！日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力 日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞（induced pluripo
几十年来，科学家都在追求能够在体外大量扩增造血干细胞（HSC）的办法。 造血干细胞移植是血液肿瘤等血液病的终极解决方案，也与近几年火热的基因治疗相关。但造血干细胞扩增之难始终局限着临床应用。 如今这个问题有了一个意想不到的解答。美日两国科学家团队联手发现，阻碍造血干细胞扩增的是培养基中存在的
造血干细胞移植是近年来临床研究的重点，而脐带血在血液疾病领域一直被寄予厚望。2011年11月10日，美国FDA批准了首个造血祖细胞- 脐带(HPC-C)细胞产品—HEMACORD上市，这是目前为止首个获准上市的脐带血产品。就在昨天，纽约血液研究中心Milstein脐带血计
肿瘤干细胞是一群具有自我更新、多向分化潜能、具有启动和重建肿瘤组织表型能力的肿瘤细胞。前期研究均表明，肿瘤干细胞参与肿瘤的转移、复发和对化疗和放疗耐受。因此，靶向肿瘤干细胞的治疗策略将有望为癌症的治疗带来希望。科学家们也在肿瘤干细胞的研究中投入了不少精力，试图通过肿瘤干细胞的研究解决肿瘤起源及治
干细胞是机体的原始细胞，具有自我更新能力和多向分化潜能。在一定条件下，可以分化成多种功能细胞或组织器官，被称为 “万用细胞”。根据不同的发育潜能可将干细胞分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞。 成体干细胞是成体各组织器官中的干细胞，其分化潜能较窄，是机体组织器官后天修复再生的基础，又称为组织
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
本文中，小编整理了近期干细胞领域的突破性研究进展，分享给各位，同各位一起深入学习！ 【1】Nature：重磅！利用血管内皮细胞制造出功能性的造血干细胞 doi：10.1038/nature22326 在一项新的研究中，来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员开发出一种创新性方法：利用容易获得的血
近日，一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited
摘要： 1例难治性多发性骨髓瘤患者，在接受清髓性化疗（马法兰，140mg/m2体表面积）和自体干细胞移植后，进行自体抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CTL019）治疗。4年前，这例患者曾接受更高剂量的马法兰（200mg/m2）和自体干细胞移植，获得了短暂的缓解。在自体移植后接受CTL019治疗获
《Cell Stem Cell》杂志是2007年Cell出版社新增两名新成员之一(另外一个杂志是Cell Host & Microbe)，这一杂志内容涵盖了从最基本的细胞和发育机制到医疗软件临床应用等整个干细胞生物学研究内容。这一杂志特别关注胚胎干细胞、组织特异性和癌症干细胞的最新成
基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。可是病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。 距离基因治疗的第一例人体试验已经过去二十多年了，然而，这项曾被寄予厚望的治疗手段
细胞是构成人体组织器官的基本单位，人体大约由200多种类型的60万亿个细胞构成。在人的一生中，身体内各种细胞需要不断地更新，而这些新陈代谢的任务就是由一类特殊的细胞——干细胞来完成。 揭秘干细胞 干细胞的“干”译自英文stem，有“树干”和“根源”之意。
——专访中国工程院院士、上海血液学研究所所长陈赛娟 在恶性肿瘤方面，白血病目前的发病率男性和女性分别占到第七和第九位，死亡率大约分别位居第六和第八位。年龄方面，白血病是儿童和青少年中排名第一的恶性肿瘤，尤其是儿童白血病，即民间常说的“血癌”，并非是某“一种”疾病，而是指“一类”造血干细胞异常的
柏林病人和伦敦病人证明，通过基因剪刀改造HIV感染者体内的T细胞的治疗方式，是一个可以探索的治愈艾滋病的有效方法。 据报道，伦敦大学学院研究团队在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，或将成为继“柏林病人”之后全球第二例被“治愈
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。
近日，一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited
据国外媒体Gizmodo报道，住在柏林的美国年轻男子蒂莫西·雷·布朗（Timothy Ray Brown）成为现代医学的奇迹，他被诊断出感染艾滋病毒。12年后，这种病毒突然在体内消失了。他也患有白血病，并接受了干细胞移植治疗。 事实证明，他的干细胞捐献者体内存在一种罕见的名为CCR5-de
日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。 BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是
昨日，美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市，用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤，这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报，特别是以嵌合抗原受体T细胞技术（CAR-T）以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法，发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具
今年12月1日是第29个世界艾滋病日。1981年，全球发现首名艾滋病患者；1986年，国际科学委员会将艾滋病病毒命名为人体免疫缺损病毒（HIV）；1996年，美籍华裔科学家何大一提出用3种或3种以上抗病毒药物联合治疗艾滋病，即人们熟知的“鸡尾酒疗法”（高效抗逆转录病毒治疗）……人类依靠医学科技进
自CAR-T疗法在2017年首次获批以来，这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上，杨森（Janssen）/南京传奇、百时美施贵宝（BMS）、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年，更可能有2款以上C
Bellicum制药公司是开发新型可控细胞免疫疗法治疗癌症和罕见遗传性血液疾病的领导者。近日，该公司宣布异基因多克隆T细胞疗法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）欧盟注册试验BP-004（NCT02065869）达到了180天无事件生存的主要终点。该研究的数据将构
一、靶向治疗 分子靶向药物近改变了整个血液病的治疗模式，"基础研究转化——根据分子靶点精准医疗"的路径引领了当代医学发展。急性髓系白血病（AML）中FLT3抑制剂、慢性淋巴细胞白血病（CLL）中BCL-2抑制剂、急性早幼粒细胞白血病（APL）砷剂耐药机制等是近一年最受瞩目的