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利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化,但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起,因此,想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。 视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞,而引起色素性视网膜炎的基因突变,首先会导致视杆细胞死亡,继而引起视锥细胞死亡,最终导致患者失明。 美国国家眼科研究所研究人员吴志健(音译)及同事此次并没有去治疗引起基因突变的疾病,而是测试了一种保留视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的“明星”技术——CRISPR/Cas9系统,从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能,诱导视杆细胞获得视锥细胞特征,使......阅读全文

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

Cell:2016年度最佳文章出炉!

  年尾将至,各大网站开启了年终盘点的工作。近日,Cell期刊推出“年度最佳文章”合集。今年的“Best of Cell 2016”共列出10篇最佳文章以及4篇综述,围绕CRISPR、免疫疗法、类器官、阿尔兹海默症、Zika病毒等研究热点进行了回顾。  1  年度最佳文章TOP10  1、线粒体“协

2016年干细胞领域突破性研究

  时至岁末,2016年已经接近尾声,在这一年里干细胞疗法研究领域又有哪些让我们眼前一亮的创新性研究呢?请跟随小编的脚步,一起来学习。  【1】Stroke:干细胞疗法可有效治疗中风  doi: 10.1161/STROKEAHA.116.012995  患有中风的患者在经过向大脑中注射干细胞治疗,

CRISPR治疗疾病又有新突破

  最近,来自哥伦比亚大学医学中心(CUMC)和爱荷华大学的科学家们,使用新的基因编辑技术CRISPR,修复了一个引发视网膜色素变性(RP)的基因突变,RP这种遗传性疾病,可导致视网膜退化,并导致全世界至少150万人失明。  这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》,标志着研

我国学者引入MS2-RecA复合蛋白系统恢复部分视觉感光能力

  近日,中国科学技术大学生命科学与医学部教授薛天研究组、中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙研究组合作,结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术,首次通过同源重组修复方法(Homology directed repair, HDR)在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复,使视网膜色素变性小鼠重

生物谷7月份结构生物学研究进展一览

  1. Cell:中科院生物物理所王艳丽/章新政课题组从结构上揭示Cas13a切割RNA机制  doi:10.1016/j.cell.2017.06.050  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CR

世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药

  5日,Editas Medicine公司,和艾尔建(Allergan)公司联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587(EDIT-101),在治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者中

诱导性多功能干细胞十年记:改变世界的伟大技术

  在2006年6月,来自日本京都大学的山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授在国际干细胞研究协会的年会上提出了“诱导性多功能干细胞(iPSCs)”这一概念,震惊四座。大家都不相信有这样一种神奇的细胞,但是当时一起参会的来自麻省理工学院(MIT)的一位生物学家Rudolf Jaenisch对