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说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独立出来）开发。 2012年10月，Glybera获得欧盟药物管理机构批准。2014年，Glybera正式上市。2017年4月，即将迎来上市期限（10月25日）之际，UniQure却对外宣布，将不再申请延期。这意味着，这一艰难问世的药物即将退出市场！ 为什么Glybera会黯然退市？ Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，大大降低患者胰腺炎的发病率，且可以放松饮食限制、提高生活质量。值得注意的是，Glybera的临床数据并未达到主要终点，且证实其持续性的数据也不充足。Glyber......阅读全文
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。 EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6
说起Glybera（格利贝拉），总忍不住唏嘘感叹。 5年前，它成为西方世界第一个上市的基因制剂，给基因疗法市场带来一场爆发式投资热潮。Glybera的适应症是一种超级罕见的疾病——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），由荷兰UniQure公司（前身是阿姆斯特丹分子治疗公司，1998年从阿姆斯特丹大学独
很多人认为，生物治疗就是细胞治疗。其实，生物治疗的概念非常广泛，包括基因治疗、免疫治疗、调节血管生成治疗、调节细胞凋亡及分化诱导、小分子靶向药物和干细胞与组织工程等。 近日，在北京举行的以“积极而规范的生物治疗”为主题的生物治疗大会上，吴祖泽、付小兵、魏于全、陈志南、郝希山等多名院士出席了院士
George Church：分子技术专家，DNA研究领域的领军人物，哈佛大学遗传学教授，哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划，也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法，自动测序软件被成功开发，并在1994年第一次
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中