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便携式细胞仪“平民化”基因疗法,加速2.0时代

近日,《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”,“基因疗法2.0”位列其中,有望在今年迎来新的突破。 基因疗法(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,最终实现治疗目的,有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷,但是随着载体病毒、递送机制的优化,基因疗法进入2.0时代,在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。 据悉,UniQure公司的Glybera(治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症)以及GSK的Strimvelis(治疗严重联合免疫缺陷病)两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。2017年,Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec(治疗遗传性视网膜疾病)有望成为首个获FDA批准的产品。 1基因疗法2.0:成功治疗镰刀细胞贫血症 3月2日,一篇发表在《NEJM》期刊的文章引起行业内关注。来自于美国BlueBird......阅读全文

王小理:新一轮生物科技革命的前景与忧思

  在2018年及并不遥远的未来,新一代精细化操控生物学现象的变革性工具,将开拓生物科技新领域、新空间、新疆域,其引领新一轮生物科技革命乃至更广泛范围科技革命的前景日渐明朗。  2017年,生命科学延续近年来的高速发展态势,科技政策和科研成果亮点纷呈,在引领未来经济社会发展中扮演着越来越重要的角色。

从全球精准医疗进展看未来投资机会

  01 全球精准医疗进展  自2015年美国前总统奥巴马提出“精准医学计划”后,精准医疗概念迅速席卷全球,近年来更呈逐年加速趋势,各种新技术、新产品不断出现。  基因测序的成本进一步降低至100美元,解读效率进一步提升。  2017年1月,基因测序行业巨头美国Illumina公司推出全新测序仪,将

Nature:梳理衰老研究指出人类最终有望健康衰老

  几十年来,对衰老和限制寿命的过程的了解一直困扰着生物学家。三十年前,通过鉴定延长多细胞模式生物寿命的基因变异,衰老生物学获得了前所未有的科学可信度。  在本文,我们总结了标志着这一科学成就的里程碑事件,讨论了不同的衰老途径和过程,并提出衰老研究正在进入一个具有独特的医学、商业和社会意义的新时代。

Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究进展Top20

  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统,其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。  CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte

哈佛遗传学大神George Church谈基因技术:人类增强还是人类异化?

  George Church:分子技术专家,DNA研究领域的领军人物,哈佛大学遗传学教授,哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划,也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法,自动测序软件被成功开发,并在1994年第一次

大数据研究推翻常规认识

  近年来,科学创新日渐进入"大数据"时代,各种高通量的分析手段以及各类"组学"的发展,使得我们对生命科学的基本原理以及与人类健康有关的疾病发生机制方面有了更加深入的认识。针对最近一段时间以来科学家们利用"大数据"的手段产生的科学进展,我们

昌发展打造昌平区首个精准医疗平台正式亮相!

  6月26日,Champion Bio 协同创新服务联盟主题活动暨国际精准医学创新中心启动仪式在昌发展·奇点中心顺利召开。北京市科委、中关村管委会相关政府领导与国家干细胞专家委员会医学博士袁宝珠、中国疾病预防控制中心、蛋白质药物国家工程研究中心行业专家,门罗生物、绘真生物、可瑞生物等入驻签约企业代

双特异性抗体,1+1>2的肿瘤治疗新贵

  近期生物药领域风起云涌,Venclexta、Atezolizumab等多个新型靶向药物取得突破性进展。这让我们再一次意识到,技术创新对于生物药开发的重要性。笔者在近期参加一些抗体/精准医疗峰会时发现产业界和市场都在关注着靶向药物、特别是抗体药方向的新型药物种类。因此我们撰写了《抗体药物•遇见未来

血液系统恶性肿瘤治疗研究热点

  一、靶向治疗  分子靶向药物近改变了整个血液病的治疗模式,"基础研究转化——根据分子靶点精准医疗"的路径引领了当代医学发展。急性髓系白血病(AML)中FLT3抑制剂、慢性淋巴细胞白血病(CLL)中BCL-2抑制剂、急性早幼粒细胞白血病(APL)砷剂耐药机制等是近一年最受瞩目的

2019年,共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准

  国际抗体学会(The Antibody Society)近日发表文章,对抗体领域的新药研发进展进行了分析。根据文章,自1986年首个抗体药物获批上市以来,在美国和欧盟,截至目前已分别累计批准了84个和78个抗体药物。  在2019年,共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准。根据目前抗体研发管

21世纪最具突破性的技术

   在《社交网络》这部由大卫·芬奇执导、以Facebook创始人马克·扎克伯格为原型拍摄的电影中,有一位配角颇为人所印象深刻,他就是好莱坞大帅哥贾斯汀·汀布莱克扮演的肖恩·帕克(如上图)。在电影中,他吸食毒品,并与维多利亚秘密女郎风流约会,而且为了利益他写了一张支票给爱德华多·萨维林,并朝其脸上扔

一次治愈!CRISPR基因编辑技术或将永久消除某些遗传病

  本杰明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲,随后到医院被诊断为杜氏肌营养不良(也称假肥大型肌营养不良)。但很幸运,24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症,但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他,也没有朋友给他打电话聊天,只有妈妈和

2015年FDA批准新药汇总 格局分析及市场前景

  医药市场的繁荣需要强有力的研发支撑,这是内在动力。纵观全球研发强度前10位的公司,研发投入占比均在10%以上,研发投入的转化成果便是源源不断的新药问世。  2015年,FDA共批准了45个新药,包括33个新分子实体(NME)和12个生物制品许可申请(BLA),这一数字高于2014年的41个和20

难以复制的抗癌奇迹:格列卫诞生之路

有人将它称为一个奇迹,也有人把它比作是杀死魔物的银色子弹。自2001年获批问世以来,格列卫(Gleevec,imatinib)在慢性白血病的治疗上取得了傲人的成绩,被誉为是人类抗癌史上的一大突破。而在最近,随着一部电影的上映,格列卫这个名字,又再次成为了公众热议的话题。癌症与染色体让我们先把时钟拨回

纳米颗粒如何加速医学研究?

  近年来,科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等,比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器;那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢?本文中,小编对相关研究进行了整理,分享给大家!  【1】Nat Biotechnol:重磅!科学家开发出能携带CRI

干细胞治疗2016 年迎来爆发机会

  干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞,其未来有望从细胞层面,在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。  干细胞治疗在 2016 年爆发的主要逻辑,除了基本面上广阔的应用前景外,更重要的是其在 2016 年将面临全球及国内多重催化剂“共振”:  1)从美国看,“FDA III 期+大选政治周期”将使得

重磅级文章解读2019年衰老领域研究新进展!

  时至岁末,转眼间2019年已经接近尾声,迎接我们的将是崭新的2020年,在即将过去的2019年里,科学家们在机体衰老研究领域取得了很多显著的成果,本文中,小编就对本年度科学家们在该研究领域取得的重磅级研究成果进行整理,分享给大家!图片来源:Fouquerel et al. (2019). Mol

新看点!未来5年全球细胞治疗行业的新趋势

  9月13日,国际知名咨询公司Technavio发布了最新报告——《全球细胞治疗市场2017-2021》(Global Cell Therapy Market 2017-2021),帮助人们更精确地了解细胞治疗市场的未来发展趋势。  报告指出,在2017年至2021年期间,全球细胞治疗市场预计以2

2013年国内十大科技新闻解读 高新成果比比皆是

  ①   ②   ③   ④   ⑤   ⑥   ⑦   ⑧   ⑨   ⑩   2013年,中国科技界把攒了多年的能量一下子释放出来,高新成果比比皆是,以至于评委会只得忍痛割爱。   由科技工作者、资深科技记者和广大读者评选出来的2013年十大国内科技新闻,坚持以往的全面视

Cell Metabolism | 医学的第四维——生物节律

  众所周知,2017 诺贝尔生理或医学奖颁发给了三位美国遗传学家杰弗里·霍尔(Jeffrey C. Hall)、迈克尔·罗斯巴什(Michael Rosbash),以及迈克尔·杨(Michael W. Young),以表彰他们在发现果蝇生物节律分子机制方面的贡献。而在此前,医学界真正将生物节律——

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(上篇)

  开发一种药物可能需要几十年、数十亿美元,药物的命运取决于临床试验的结果,通常也紧紧联系着开发人员。  2018年受到密切关注的肿瘤免疫组合pembrolizumab(Keytruda)与IDO抑制剂epacadostat联用的临床3期试验失败,一时间激起了肿瘤领域的涟漪,导致几家公司(包括百时美

史上最强基因检测测评

  很少有人知道“国际人类基因组计划”的首席科学家、美国国立卫生研究院的院长Francis S. Collins其实还是一个作家。他在2011年出版的《The Language of Life: DNA and the Revolution in Personalized Medicine》一书中,

《环球科学》2011年十大科学新闻评选

  “十大科学新闻”评选是《环球科学》(《科学美国人》杂志中文版)每年一度的重头戏,也是本年度全球各大科学领域的重大事件进行的一次全面盘点。经过专业编辑和专家团队的商讨,《环球科学》初步挑选出了30条候选新闻,接受网友的点评和投票。  1、超光速粒子挑战爱因斯坦相对论  9月23日,欧洲核子研究中心

CRISPR:首个大型动物研究证实 基因疗法有望根治肌萎缩

  谁都希望自己的宝宝健健康康,但有些时候,偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人,生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现,宝宝是得了先天性遗传病。  在诸多遗传病里,杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内,大约有30万名儿童正饱受这

美国《探索》杂志:未来的科学何去何从

11位顶尖科学家对今后30年科学将引领人类走向何方进行预测  美国科普杂志《探索》为庆祝发行30周年,邀请11位世界顶尖科学家对今后30年科学将引领人类走向何方进行了预测。下面,就让我们看看这些科学大师们到底怎样说。  1.肯·卡尔代拉(Ken Caldeira,卡内基科学研究所的资深科学家,美国国

科学家与融合蛋白质作斗争

   当得知儿子Max患有癌症后,Ariella Ritvo冲进医院病理室,要求亲自查看结果。“我不会走,我有一个16岁的患者躺在这,我希望证实这一切。”她告诉惊讶的病理学家。  面对显微镜下被染成蓝色的大量细胞,Ariella对未来9年她与Max将要面对的敌人进行了评估:一种名为尤因肉瘤的罕见儿童

一个年轻人之死!科学家与儿童癌症作斗争

  得知儿子Max患有癌症后,Ariella Ritvo冲进医院病理室,要求亲自查看结果。“我不会走,我有一个16岁的患者躺在这里,我希望证实这一切。”她告诉惊讶的病理学家。  面对显微镜下被染成蓝色的大量细胞,Ariella对未来9年她与Max将要面对的敌人进行了评估:一种名为尤因肉瘤的罕见儿童期

人类基因疗法监督的下个阶段是什么?

近几年,基因疗法领域发展迅猛,从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷,这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院(NIH)和食品药品管理局(FDA)的监督管

2019年度黑龙江省自然科学基金项目拟立项名单公示

序号项目名称联合单位101首部喷射抑制涡激振动的机理与技术研究哈尔滨工程大学102融合信道状态信息与惯性传感器信息的高可用室内定位方法研究哈尔滨工程大学103面向真实应用环境的磁电异质结磁传感器噪声抑制机理研究哈尔滨工程大学104铋烯的宽带饱和吸收机制及其在中红外超快光纤激光器中的应用研究哈尔滨工程

美FDA对细胞及基因疗法加快审批,促抗癌新法上市

  中国CAR-T临床研究数量已高居全球第一,但目前尚未有任何疗法获批上市。  作为癌症治疗的新选择,细胞和基因疗法受到越来越多的关注和期待。美国FDA(Food and Drug Administration,食品药品监督管理局)年前表示,将开启审批快车道,让更多细胞及基因疗法获批上市。  天价药