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科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病?

基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来,基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现,多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市,而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么,近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢?本文中,小编就对相关研究进行整理,分享给大家! 【1】Cell Stem Cell:基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病 doi:10.1016/j.stem.2018.12.003 最近,加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法,以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症(称为IPEX)的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。 IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达,从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的......阅读全文

饶毅演讲:基因编辑带来什么危机?

  涉及人类生命的技术进步是把双刃剑。2012年诞生的简便而强大的基因编辑技术(CRISPR/Cas9)是分子生物学重大技术进步,合理应用可增强人类福祉,不当应用可给公共安全和人类社会带来危机。  基因编辑人类体细胞与基因编辑生殖细胞有着本质的不同,体细胞编辑只影响个人而不带来新的伦理问题;而生殖细

人类胚胎的基因编辑是否有临床价值? | 观点

  胚胎基因编辑  与IVF/PGD的技术理念相悖  如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14],基因编辑技术在原则上不适用于编辑(修正)人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点:编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

饶毅演讲:基因编辑带来什么危机?

  人类生殖细胞基因编辑带来的安全危机  为什么需要格外担心生殖细胞的基因编辑?这不是人文关怀,而是严谨的科学问题。人类胚胎的基因编辑带来的危害  1) 个体选择不能强加于人类社会。因为生殖细胞的基因编辑后,被编辑的个人会和其他人婚配,其后代也会带有编辑后的基因。因此,生殖细胞基因编辑的影响就不限于

“基因剪刀”怎么切才安全?

  中山大学副教授黄军就在全球首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因,阻止了因为这一基因突变而导致的地中海贫血症,这项创举也将基因编辑的关注度推向又一个高峰。  “基因编辑的威胁程度堪比核弹”这一说法目前来看有些危言耸听。但是,基因编辑这把“剪刀”到底怎么切才安全,仍值得探讨。  基因编

治疗人类患者 我们还需要怎样的努力?

  基因编辑对生物医药行业意味着什么?在新的十年里,它又将迎来怎样的变革?  精准编辑:下一个重大突破  我们知道,阳光,吸烟,不健康的饮食,甚至细胞自发的错误,都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出,目前已发现有75000种突变与人类疾病相关,其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰

破译中国人基因密码:“中国十万人基因组计划”将4年完成

  我是谁?我从哪里来?我将到哪儿去?这一终极哲学命题,有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案,无疑是非常重要的一种。近一段时间,有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题,一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于:基因是如何影响人类的长相、身高、

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

四问“基因编辑婴儿”

  “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到,两天来,科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为,基因编辑对人类获益有限,而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出,所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。  1问  “基因编辑”技术难度如何?  中科院院士:是一项门

一次基因编辑“大跃进”

  人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现,但都不是现在这样。  2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣称,由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。  这则消息尚未经过业界专家确认,研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表,某种程度上真实性存疑,但

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

  近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层

基因编辑立功啦,成功治疗白血病,全球首例

   科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑,一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。  Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功,第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。  NHS信托伦敦大奥蒙德街

周琪院士谈我国基因编辑研究的进展与挑战

光明图片/视觉中国 近日,一些科学家在《科学》杂志上宣布,将在今年内筹资1亿美元启动“人类基因组编写计划”,目标包括合成一个完整的人类基因组。一直以来公众对基因编辑技术临床应用的技术和伦理问题还有诸多担心。本期,我们邀请中国科学院院士周琪谈谈我国基因编辑研究的进展与挑战,并提出政

2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片

俄科学家回应基因编辑婴儿研究计划

  近日,Nature报道,有科学家正计划进行基因编辑婴儿研究。宣布这一消息的是俄罗斯分子生物学家Denis Rebrikov,他是俄罗斯最大的生育诊所库拉科夫国家妇产围产学医学研究中心基因组编辑实验室负责人,也是俄罗斯国立研究医科大学的研究员。Rebrikov表示,他已经与莫斯科的一个艾滋病毒中心

追问设计婴儿:究竟是什么催生了贺建奎的科研冒险?

  基因编辑用于人类辅助生殖是科学界的禁区,这条不可随意逾越的科学伦理红线,因何被贺建奎轻飘飘跨过,把有关生命的诸多难题抛向世人。《财经》封面  与多数科研者的来路不同,贺建奎从香港大学李兆基大会堂舞台的另一侧走上前。  这是“基因编辑婴儿”消息公布后他的首秀,给第二届人类基因组编辑峰会这样一个鲜为

基因科学和医学领域的新学科——脱靶基因组编辑

  随着基因组编辑技术的不断发展,基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法,基因改变的解析方法或对照参考的不同,使基因组编辑发生脱靶效应,从而导致不同程度的短期和长期副作用,毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效

基因“剪刀”:如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

基因“剪刀” 如何撬动几十亿美元大市场

  2017年十大科学突破中,“精准定位的基因编辑”榜上有名,研究人员修改了基因编辑工具,做到“精确到点”的修改,这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。  软软的、十几纳米大小,核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它:它的发现和采用,使基因的“编辑”,包括插入、删失、融合等操

谈谈基因治疗那些事

  基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。

谈谈基因治疗那些事

  基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

中国基因治疗领先美国,下一个千亿市场正处爆发前夜

  2012年,来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统,并在其发表的研究论文中预示:CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年,张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑,开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。  作为CRISP

基因编辑加速迈向临床应用

   本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……  在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。  四大热

英国|基因组学和基因编辑:未来的研究方向

  英国下议院(House of Commons)的科学技术委员会(Science and Technology Committee)发起对基因组学(Genomics)和基因编辑(Genome editing)的调查,呼吁这些新兴的科学领域的研究能提供其影响人类健康、植物、动物和生态系统的证据。20

全球医学界沸腾!中国科学家利用基因编辑将治愈艾滋病

  2019年9月11日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

国家发声 反对基因编辑防艾滋

  昨天上午,世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息,引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉,该项试验进行前并未向该部门报备,正开会研究此事。  据人民网报道,11月26日,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜