3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。
Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Miller博士表示：“这次ABO-202获得罕见儿童病认证，是对支持该药物用于CLN1患者治疗数据的高度认可，同时该药物此前已获得FDA孤儿药认定。这些FDA认定突显了CLN1这种毁灭性罕见疾病临床治疗上的迫切需求，我们期待着今年晚些时候开始人体临床试验。”
罕见儿童病认定意味着如果该药物被批准用于罕见的儿科适应症，FDA会给予该公司一张优先审评券。该审评券可以被公司用于另一种药物的优先审评。优先审评要求FDA在6个月内而不是标准的10个月内对药品的上市申请做出审批决定。优先审评券可由一手获得者使用或转让，以加快另一候选药物的上市进程。
CLN1疾病是由CLN1基因常染色体隐性突变引起的神经系统溶酶体储存病，也被称为婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症，是一种遗传性疾病，主要影响新生儿神经系统，进展迅速。CLN1病是一种神经退行性疾病，出生后不久就会出现，并在6-12岁时达到典型形式的致命阶段。在典型形式中，将会出现疾病侵袭性的一面，包括语言和运动迅速恶化、难治性癫痫、共济失调、肌阵挛，以及6-24个月的视力衰竭。患者到5岁时，典型的婴儿型CLN 1病患者通常会反应不佳，不再有沟通。这些病人随后会在几年内死亡。
Abeona是一家临床阶段的基因疗法公司，主要针对罕见遗传性疾病进行疗法开发。公司的主要候选资产包括EB-101(基因校正的皮肤移植物)，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)；ABO-102(AAV-SGSH)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于A型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法；ABO-101(AAV-NAGLU)，一种基于腺相关病毒(AAV)用于B型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法。公司管线中其他候选药包括用于CLN3病治疗的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治疗的ABO-202 (AAV-CLN1)、大疱性表皮松解症疗法EB-201、范可尼贫血疗法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因编辑的ABO-302。
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