CART疗法修炼升级2.0时代，晚期白血病或治愈！

　　大约两年前，过继T细胞疗法因在对抗血癌中取得的突出成果获得了全球研发界的注意。然而，在让第一波 药物进入市场前，一些顶级的科学家们一直在从事CAR-T技术改进相关的工作。一些人体和动物研究数据表明，经升级改造的CAR-T技术获得了更高的治疗效力，增强了耐用性，且降低了严重的副作用。

　　这项新技术可谓是总部位于西雅图的生物技术公司Juno Therapeutics发展的血脉。这两年，JUNO先后收购了Stage Cell Therapeutics、X-Body以及哈佛大学遗传学大牛George Church实验室的衍生公司AbVitro；同时相继与Editas Medicine及新基达成了数亿美元的合作。

　　自体CAR-T疗法依赖于患者自身的细胞，目前已经有大量相关的研究。JUNO、Kite Pharma以及诺华的小型研究均证实了CAR-T疗法在对抗血癌上的有效性。然而，将CAR-T疗法应用到实体瘤治疗中存在一定的障碍。

　　在American Association for the Advancement of Science（AAAS）年会上，慕尼黑工业大学的Dirk Busch、San Raffaele科学研究所的Chiara Bonini以及Fred Hutchinson癌症研究中心的Stanley Riddell等人发布的一项成果引起了大家的注意。科学家们希望找到一个T细胞子集能够产生最佳的持久响应，以较低的剂量发挥几年的治疗作用。研究人员称，记忆T细胞是最佳候选者之一。

　　Busch说：“我们所提出的概念是，要产生最佳的细胞治疗产品，必须选择正确的细胞，配合先进的技术。我们鉴定出了拥有较高再生潜能的T细胞子集，即便转移细胞的数量极低（极端情况下仅1个T细胞）也能产生治疗免疫响应。”

　　据英国《卫报》报道，94%的急性淋巴细胞白血病患者在接受该疗法后临床症状得以消除。对于其它类型的血液肿瘤，T细胞疗法的治疗反应率超过80%。Chiara Bonini说：“这是一项真正的革命。T细胞是一种活的药物，尤其是它们具有在我们体内存在一辈子的潜能。”

　　2月18日晚，CCTV 13对这项新成果作出了报道，主题为“改造免疫细胞 晚期白血病或治愈”。报道称，白血病，也就是我们通常所说的血癌，是一类造血干细胞异常癌症，进入晚期后致死率较高。

　　美国弗雷德•哈钦森癌症研究中心的研究人员16日向外界公布了治疗特定白血病的新方法。研究人员在英国、美国等国家进行了早期临床试验，试验效果明显，超过90%的病人症状完全消失。

　　该疗法的早期临床试验对象是白血病晚期患者，多数人的预期寿命只剩下2-5个月。试验中，研究人员对免疫细胞T细胞进行基因改造，使它们能够专门识别和破坏癌细胞，注入患者体内后会摧毁癌细胞，并记住这些癌细胞，在人体内年复一年的“巡逻”，防止癌症“卷土重来”。

　　一岁的英国小女孩莱拉曾被诊断为急性淋巴细胞性白血病晚期，在去年11月，她接受了这一新型疗法，目前癌症已经完全消失。临床试验结果显示，94%患有急性淋巴细胞性白血病的患者癌细胞完全消失，其它类型的白血病患者积极反应率超过80%，其中超过一半的患者病症得到了完全缓解。

　　伦敦大学学院医学院血友病学专家马丁•普莱说：“如果你能让T细胞拥有免疫记忆，白血病或癌症复发的机率要小很多。因为癌症一旦出现，免疫细胞就在那里，它们会识别并杀死复发的癌细胞。”

　　然而，研究人员也表示，这一疗法也面临着一些挑战，目前要让T细胞进入固态肿瘤比较困难，因此这一疗法暂时只能治疗白血病这类的液态癌症。此外，重组免疫系统也会造成副作用，在临床试验中，一些患者出现了发烧症状，还有2例病人死亡。

　　英国癌症研究所发言人凯特•阿尼说：“保持谨慎是非常重要的，因为这只是一个小范围的研究，这种疗法并不适用于所有癌症，而且可能带来严重的副作用。”