FDA顾问小组拒绝增加Zetia、Vytorin新适应症

　　最近，在一场关于默沙东降胆固醇系列药物扩大适应症研讨会上，FDA顾问小组以10：5的投票否决了降胆固醇药Zetia、Vytorin适应症扩大到预防心脏病发作和中风的请求。

　　此前，默沙东曾向FDA申请更新标签说明，该药能够降低冠心病患者发生心血管疾病的风险，具体包括心脏病、中风、心血管死亡等。这次申请是依据2015年初发表的IMPROVE-IT实验结果，这次临床试验规模庞大总共1.8万患者参与，历时七年，耗资甚巨。

　　IMPROVE-IT实验结果显示：使用Vytorin（Zetia和辛伐他汀的复方）七年比单独使用辛伐他汀降低2个百分点的心肌梗塞和中风事件（32.7%对34.7%），即7年心血管事件相对风险降低6.4%，达到复合终点。

　　但是FDA的顾问小组认为，减少心脏病风险的成效较小，而且还是只对特定类型的患者如老年人和糖尿病患者。评审员之一贝勒大学医学中心博士 Milton Packer说：“减少心脏病的效果太小，不够显着，小到你一眨眼就会错过，小到你质疑自己是否需要在乎这点效果。”

　　虽然这个6.4%风险达到统计学显着，但这也说明Vytorin疗效相当一般。换算过来，也就是50个病人使用7年（按现在Vytorin的价格就要花88万美元）才能避免一例心肌梗塞或中风事件。并且Vytorin并没有降低死亡率，只是减少了心肌梗塞或中风事件。默沙东还同时申请扩大Zetia的适应症，同样也被否决了。

　　然后，FDA的结果还是出乎大部分人的意料。因为大家起初认为，虽然疗效很小，但统计学上还是显着的。部分FDA顾问小组的成员也这么认为，科罗拉多大学医学院博士William Hiatt认为，FDA的任务是确定临床结果是否有统计学上显着意义，是否是有临床实际效果的意义应该让患者来决定。

　　不过默沙东12年的苦心经营也不一定白费，因为FDA通常会听从顾问小组的意见，但有时候也不一定。因此默沙东正在为此努力，心血管疾病副总裁Daniel Bloomfield 博士并不气馁：“今天的讨论结果只是常规程序，我们相信 Improve-It实验结果表明：Vytorin（Zetia和辛伐他汀的复方）给高危心脏病患者提供了一个新选择，他们会在看到Vytorin and Zetia这些新的表现候做出明智的决定。”