Nature重大成果：免疫疾病有了新疗法

　　Parvus公司在发表于《自然》（Nature）杂志上的一篇原创性论文中，描述其开发及应用了一种利用"Navacims"TM纳米药物的新型治疗方法，将白血细胞重编程成了能够抑制自身免疫反应及恢复免疫系统平衡的调节性T细胞。

　　Navacims是覆盖着疾病相关肽-主要组织相容性复合体(pMHCs)的纳米粒子(NPs)，pMHCs可通过直接结合致病T淋巴细胞的抗原受体来改变它们的行为。这篇题为“Expanding antigen-specific regulatory networks to treat autoimmunity”的文章报道了Parvus公司创始人及首席科学家Pere Santamaria博士在8年多的时间里一系列的研究工作，包括在多个体内疾病模型中取得的研究结果。

　　Santamaria博士说：“自身免疫性疾病，包括1型糖尿病、多发性硬化症和类风湿性关节炎等，都是我们的免疫系统对自身的一些组织（如胰腺、大脑和关节）产生的非常复杂的反应，造成了慢性器官炎症、器官功能障碍，并在某些情况下导致过早死亡。当前还无法在不抑制免疫系统正常组件（其保护我们抵御了感染和癌症）的条件下，削弱这些尚不完全清楚的免疫反应。”

　　“而我们的研究工作为这一基本问题提供了一个药物解决方案，”Santamaria博士继续说：“Navacims实际上将致病的白血细胞重编程为了抑制疾病的调节性T细胞，在各种自发及实验性自身免疫疾病中获得了持久的治疗效应。我们发现可以定制Navacims来治疗广泛的自身免疫性疾病。重要的是，研究证实它们以相同的方式影响了人类和小鼠的白血细胞。此外，在一些临床前体内模型中Navacims显示出一些有前景的安全结果。基于迄今为止我们的研究结果，我们相信Navacims将成为对医疗保健产生广泛影响的一个治疗平台。”

　　在Nature文章中报告的研究结果包括：

　　pMHC II型Navacims扩增了同源CD4+ T细胞，这些细胞一致具有一种TR1样，调节性T细胞表面标志，转录方式和细胞因子谱。

　　设计靶向新糖尿病非肥胖型(NOD)小鼠T细胞的pMHC II型Navacims，恢复了大多数测试小鼠的正常血糖浓度。

　　定制pMHC II型Navacims恢复了实验自身免疫脑脊髓炎高峰期瘫痪C57BL/6小鼠（一种多发性硬化症模型）的运动功能。

　　靶向关节致病T细胞的pMHC II型Navacims消除了关节炎小鼠的关节肿胀和破坏。

　　Parvus公司CEO说：“Nature文章中报道的这些结果代表了免疫学领域一项重大的成果。我们相信Santamaria博士的研究工作有潜力改变累及人类的80多种严重自身免疫性疾病的治疗，减轻数百万患者及其家庭的痛苦。”

　　在自身免疫性疾病中，免疫系统非但不去保护机体转而却对抗它。来自剑桥大学的一项新研究表明，一支“精疲力竭”的免疫细胞军队或许无法抵御感染，但如果它的士兵太奋力去战斗，则会造成风险损害它们有意要保护的机体。这项研究发表在Nature杂志上（Nature：当免疫军队精疲力竭时 ）。

　　德克萨斯大学西南医学中心的研究人员报告称，发现在小鼠体内激活一种酶会向机体先天免疫系统敲响警钟导致两种致命性的自身免疫性疾病，而抑制该酶则可挽救它们。这些研究结果发表在PNAS上，有一天或可促成一些自身免疫性疾病新疗法（陈志坚院士PNAS揭示自身免疫性疾病的祸首 ）。

　　美国费城儿童医院的科学家分析了与10种儿童期发病的自身免疫性疾病相关的基因，发现了由两种或更多种疾病共享的22个全基因组信号。这些共享的基因位点，可能为治疗许多这类疾病指出了潜在的新靶点，在某些情况下，利用非自身免疫性疾病的现有药物