SMO抑制剂治疗基底细胞癌上市申请获CDE优先审评

　　上海济煜医药/Sun Pharma磷酸索尼德吉胶囊（商品名：Odomzo）上市申请被CDE纳入优先审评并开始公示，用于手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（BCC）成年患者，或不宜手术或放疗的患者。

　　磷酸索尼德吉是诺华开发的一款口服性Smoothened（SMO）抑制剂。2017年印度太阳制药与诺华签署了一份许可协议，获得了Odomzo全球范围商业化权利。SMO是一种跨膜蛋白，是Hedgehog（Hh）信号传导通路的一部分，该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。Odomzo通过调控Hedgehog信号通路，从而阻止或减少癌变的发展。

　　磷酸索尼德吉最早于2015 年 7 月 24 日获得美国食品药品管理局( FDA) 批准上市 ，用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌，或不能手术或放疗的基底细胞癌患者。2015 年 8 月 20 日在欧盟获准上市。

　　Odomzo获FDA批准是基于一项针对局部晚期基底细胞癌(laBCC) (n=194)或转移性基底细胞癌(mBCC) (n=36)患者多中心、双盲、多队列临床研究（(BOLT， NCT01327053）。患者按2：1比例随机接受口服ODOMZO 800 mg或200 mg，每日1次治疗。研究结果显示，第30个月时，随机接受每日200mg ODOMZO治疗laBCC患者ORR为56%，CR率为21%。中位缓解持续时间为26.1个月。

　　基底细胞癌( BCC) 是常见皮肤癌，占所有非黑色素瘤病例的 80%，该病晚期能严重损毁外形并危及生命。BCC 发病率以每年约 10%的速率上升。晚期 BCC 目前的治疗选择非常有限。