Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病

　　近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手术刀”来进行精准化、高效安全的手术。

　　文章中，研究人员想利用这种新技术来治疗遗传性疾病，比如镰状细胞性贫血症和肌营养不良症，很多实验室目前都在进行基于细胞和以动物为模型的试验，当然不乏有很多生物技术公司也希望尽快将新型疗法尽快推向市场。研究者Porteus说道，很多实验室都在利用CRISPR-Cas9技术进行大量研究，这就意味着我们有可能寻找到一种方法来治疗日益增多的人类疾病。

　　斯坦福大学的研究人员希望在2018年开展人类临床试验，如今他们这个在利用这种技术靶向作用两种严重的血液疾病—镰状细胞性贫血症和β-地中海贫血症；与此同时来自杜克大学和另外两个实验室的研究人员也表示，他们可以利用相同的方法来修正肌肉的基因，从而恢复肌营养不良症小鼠的机体功能。

　　CRISPR技术曾经在科学界引起了一定的争议，因为其可以潜在重排组成生命的基本构件，去年12月来自华盛顿的研究者强烈建议限制该技术制造新型有机体及进行定制婴儿；但CRISPR-Cas9技术未来的潜力却是不言而喻的，目前有超过1万种人类疾病都是因为单一基因的缺陷所引发的，研究人员就可以利用CRISPR技术来去除错误的基因，从而引入正常的基因来修复机体。

　　目前研究人员已经在人类细胞培养液好小鼠机体中证明了这种方法的可用性，他们还希望对此技术进行修饰来适用于人类机体；很多生物技术公司也将眼光聚焦于此技术带来的效益，去年11月新兴公司Editas医药就宣布他们计划检测基于CRISPR的基因疗法技术，来通过修复控制眼部感光细胞的基因从而治疗罕见的失明，而此项目目前已经得到了1.2亿美元的资助，投资者包括比尔盖茨和谷歌风投(Google Ventures)公司。

　　12月，生物技术公司CRISPR Therapeutics更是得到了德国拜耳公司(Bayer AG)3.35亿美元的资助用于建立合资企业来进行基于CRISPR的疗法开发。目前很多人类疾病都需要去克服，比如自闭症、心脏病或癌症等，而研究人员希望利用这种新型技术来治疗多种相关的人类疾病；而基于CRISPR的技术或将为治疗多种免疫系统和血液系统疾病的疗法带来希望。