基因新疗法治眼见成效

人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner

　　经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。

　　“你可以说它们在试图逃跑，虽然我们并不确定。”英国曼彻斯特大学该疗法设计和检验团队共同负责人之一Rob Lucas说，“我们可以确定的是，它们在见到猫头鹰之后，会产生像正常老鼠那样的反应，但是没有经过治疗的老鼠则会一动不动。”

　　这是该团队作出的最有力的证明：在一只盲鼠眼部注射感光色素基因后，盲鼠会再次恢复视觉。该方法旨在治疗由各种损伤或视杆细胞及视锥细胞缺失导致的失明。截至目前，多数治疗失明的基因疗法都聚焦于替换因遗传原因导致失明的错误基因。

　　新的基因疗法则是让那些视网膜深部的其他细胞捕捉光线。视杆细胞和视锥细胞的功能通常是发现光并将其转化为电信号，而位于视杆细胞和视锥细胞之后的神经节和双极细胞则负责处理这些信号，并把它们传递至大脑。其机制是通过让这些细胞产生光感色素，从而在一定程度上补偿失去的感应器。

　　该团队采用了取自人类视网膜紫质（视杆细胞用来感光的一种色素）的基因。他们把该基因连接在一个可以打开神经节和双极细胞内部基因的“开关”上，然后通过一种病毒把这个DNA插入视杆细胞和视锥细胞受损的大鼠眼睛内部。

　　经过治疗后，Lucas和同事发现，这些大鼠可以通过视觉能力分辨物体，尽管它们的视觉并不像正常的大鼠一样好。“经过治疗后的大鼠可以分辨黑色和白色的色条。”Lucas说。

　　“这是目前已知利用基因疗法治疗复杂视网膜退化的最有效的案例。”伦敦大学学院利用基因疗法治疗雷伯氏先天性黑内障的Robin Ali说。