10家会改变世界的精准医疗公司

　　精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。

　　自此开始，精准医疗异军突起。2016年，精准医疗迎来发展的最好时机，美国波士顿聚集着一批世界顶级学府，例如麻省理工学院（MIT）和哈佛大学，这些科研实力雄厚的科研机构，使波士顿成为全球精准医疗公司聚集的热点地区之一。

　　Editas Medicine：CRISPR基因编辑领域首家IPO公司

　　Editas Medicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的张锋等人联合创办的一家改造基因编辑的生物科技公司。Editas Medicine致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，从基因层面进行精准的分子改造，从而开发出直接更改致病基因的疗法。

　　Editas Medicine在基因编辑、蛋白质工程、分子和结构生物学，以及CRISPR/Cas9和TALENs技术方面都处于领先的地位。截至目前，Editas Medicine拥有相关领域内的21项ZL，还有200项ZL正在申请当中。

　　Editas Medicine是基因编辑领域在临床实验上进展较快的公司，计划于2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病（Leber congenital amaurosis，LCA；一种遗传性视力衰退疾病）的人体实验。这将是CRISPR基因编辑技术首次应用于临床试验。

　　另外，Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。

　　Intellia Therapeutics：独家享有CRISPR/Cas9知识产权

　　Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。 Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权，并获得了Atlas Venture 和诺华的首轮融资。

　　Intellia Therapeutics未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。2015年1月，Intellia Therapeutics与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划，Novartis与Intellia Therapeutics的合作，将促使CAR-T技术与CRISPR/Cas9基因组编辑技术的结合，开发出威力更加强大的癌症治疗方法。

　　此外，Novartis还会和Intellia Therapeutics共同利用CRISPR基因组编辑技术研究造血干细胞（hematological stem cells，HSCs）相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血。2015年，Intellia Therapeutics获得了7000 万美元的B轮融资。

　　Bluebird Bio：专注开发罕见病基因疗法

　　Bluebird Bio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家为儿童提供基因检测与基因疗法的医药公司，通过对患儿的基因研究，为小儿麻痹症、儿童营养不良、贫血等病症提供针对性早期治疗。

　　Bluebird Bio进行有多个临床项目，如用于治疗儿童大脑肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D、在第一例病人现实疗效的治疗β地中海型贫血和镰刀状细胞贫血药物LentiGlobin。

　　Bluebird Bio是基因治疗领域的“独角兽”，目前市值高达36亿美元。当然，这跟它正在研究治疗高发的单基因遗传病——地贫——有很大关系。

　　Moderna Therapeutics：打造mRNA治病平台

　　2015年是mRNA治疗爆发的一年，因为包括Moderna Therapeutics在内的四家mRNA治疗公司竟吸金40多亿美元。

　　Moderna Therapeutics成立于2010年，是一家生物技术公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治疗肿瘤、传染病和罕见疾病。Moderna Therapeutics的核心技术是帮助人们在自己的细胞内制造药物，而不是在实验室配置用于服用或注射的药物（这是所有其他生物技术公司的做法）。

　　具体方法是，在病人体内植入mRNA，这种mRNA随后会刺激人体细胞制造治疗所需的蛋白质，且不会触发常见的人体免疫反应。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技术公司最大额的融资——4.5亿美元。这笔融资让Moderna成为当今世界上药物研发行业中最有价值的、具有风险投资支持的私有公司。

　　《财富》曾撰稿称：Moderna可能是过去至少十年中诞生的唯一一家最具革命性的制药公司，或至少是与谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延缓细胞老化。

　　SQZ Biotech：领先的细胞疗法平台

　　SQZ Biotech成立于2013年，由麻省理工大学的Armon Sharei创办。12月7日制药巨头罗氏（Roche）与初创公司SQZ Biotech达成5亿美元的合作订单。双方将依托SQZ的技术平台，共同开展癌症的免疫治疗研究。

　　该细胞疗法将应用SQZ Biotech的CellSqueeze技术，引入肿瘤相关的蛋白到患者β细胞中，从而激活T细胞对抗癌症。CellSqueeze技术是一种微流控芯片，能够让被呈递的物质进入几乎所有的细胞类型中。SQZ Biotech拥有MIT CellSqueeze技术平台的独家全球授权。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一；它的技术平台在2014年被美国著名科普杂志《科学美国人》评选为“十大改变世界的创意”之一。

　　Seres Therapeutics：开启人类微生物组IPO时代

　　Seres Therapeutics（NASDAQ： MCRB）是由Flagship Venture Labs于2010年成立，致力于研发Ecobiotic治疗产品，主要治疗微生物生态失衡引起的感染和代谢类疾病。2012年Seres从Flagship VentureLabs毕业，先后获得4轮融资，累计超过1.3亿美元。

　　Seres目前处于临床II期的微生物混合药物SER-109，主要是帮助人体重新建立平衡的微生物生态，治疗艰难梭菌感染（CDI）引起的肠道疾病。SER-109获得FDA“突破性治疗”称号，同时被评为治疗成人CDI的“孤儿药”。

　　除了SER-109之外，Seres还有另外几款药物在研发中。其中有一款药物用于治疗2型糖尿病等代谢类疾病。

　　Evelo Biosciences：利用微生物治疗癌症

　　Evelo Biosciences是2015年毕业于Flagship Venture Labs的一家初创型生物科学企业，主要致力于用微生物技术探寻治疗癌症的方法。

　　Evelo的研究人员认为，微生物在肿瘤的治疗中起作用有两个原因，一是微生物可以直接杀死肿瘤细胞；二是特定的微生物可以扰乱肿瘤的微环境，给免疫细胞攻击肿瘤细胞扫除了障碍。基于对癌症相关细菌（CAB）和细菌免疫激活剂（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平台以开发基于微生物的癌症治疗方法。Evelo于2015年11月获得3500万美元种子轮融资。

　　Jounce Therapeutics：领先的癌症免疫疗法

　　Jounce Therapeutics成立于2013年，致力于研发一流的免疫疗法。该免疫疗法的特点是并非直接治疗患者肿瘤，而是通过管理患者的免疫系统使其能自主发现并攻击癌细胞和恶性肿瘤。目前正在研发的重点项目有可以刺激诱导性共刺激分子的单克隆抗体JTX-2011、破坏肿瘤相关巨噬细胞上靶点交互的超T细胞等。

　　Jounce Therapeutics于2013年获得4700万美元A轮融资，于2015年获得5600万美元B轮融资。Jounce Therapeutics成立第一年就被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一。

　　WuXi NextCODE：基于基因测序的临床诊断企业

　　WuXi NextCODE成立于2013年，是药明康德的全资子公司，致力于帮助全球临床医生、科研机构和企业研发人员充分利用全基因组学更好地诊断和治疗疾病。

　　WuXi NextCODE是全球基因组医学领域的领军企业，拥有独一无二的基因医学综合一体化能力，包括基于CLIA认证实验室的全面测序能力、全球领先的基因测序分析系统、全新的数据库构架、可实现快速高效的大规模基因数据查询、管理、存储和共享，以及应用基因组学全方位优化新药开发的专业知识和经验。

　　WuXi NextCODE从世界各大领先测序分析供应商中脱颖而出，成为GenomicsEngland选用的唯一一家应用在所有分析类别的数据分析系统。

　　Foundation Medicine：癌症全基因组测序的商业级企业

　　Foundation Medicine（NASDAQ：FMI）成立于2010年，由MIT和哈佛 Broad 研究所工作的医生创立，是一家分子信息商业级公司，专注于利用基因组数据从根本上改变癌症患者治疗方法。

　　Foundation Medicine研发了两款临床产品——用于治疗实体瘤的FoundationOne以及用于治疗血液恶性肿瘤的FoundationOne Heme，为鉴别癌症患者的分子变异情况、匹配对应的靶向治疗和临床试验而提供全面的基因组图谱。

　　2015年初，制药巨头罗氏以10亿美元入股Foundation Medicine，希望借助Foundation Medicine先进的测序技术为公司未来开发肿瘤个性化治疗扫平道路。