Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
