破旧立新！神经系统基因疗法，完成A轮7500万美元融资

　　新锐名称：Prevail Therapeutics

　　公司坐标：纽约， 美国

　　官方网站：https：//www.prevailtherapeutics.com/

　　融资情况：A 轮 7500 万美元

　　管理团队：创始人兼首席执行官 Asa Abeliovich 博士，初创发起人：Jonathan Silverstein 先生

　　去年刚成立的神经疾病基因疗法新锐 Prevail Therapeutics 近日宣布，获得 A 轮投资 7500 万美元，用于推进开发独特的溶酶体功能相关基因疗法，治疗特定基因亚型的神经退行性疾病。本次融资由 OrbiMed 领投，Pontifax Fund， RA Capital Management， EcoR1 Capital， Omega Funds， BVF Partners， Boxer Capital， Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments 跟投。

　　Prevail 成立于 2017 年，最初由 OrbiMed 旗下全球私募基金联席负责人 Jonathan Silverstein 先生发起成立，他在 2016 年确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，此后他特别成立了 GBA1 基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合 OrbiMed 再投资成立了 Prevail 公司，旨在开创独特基因疗法，来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。

　　在核心技术方面， Prevail 获得了由 Regenxbio 开发的名为 NAV AAV9 的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体技术的专利许可，将用来开发基因治疗候选产品。

　　不同于以往针对神经系统淀粉样变、Tau 蛋白等靶点新药，Prevail 带来了更深入、更精细的全新研发策略：细化了目标适应症，专门针对那些由溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病。溶酶体功能相关特定基因突变，可见于各临床亚型的帕金森病（包括年轻早发型）、某些类型的阿茨海默病、以及额颞叶失智症（痴呆）等。

　　该新锐正在开发的先导基因疗法 PR001，针对 GBA1 基因变异靶点，主要用于治疗 GBA1 突变相关的帕金森病（帕金森病的 GBA1 突变率约 10%），未来希望扩展 PR001 用于帕金森病的治疗作用。

　　“这轮融资，有助于我们推进强劲的基因疗法产品管线计划，聚焦于改善特定基因亚型神经退行性疾病患者的生活，” Prevail 的创始人兼首席执行官 Asa Abeliovich 博士说：“我们的先导基因疗法项目将针对帕金森病患者，未来计划扩展到其他由于溶酶体功能障碍导致的疾病领域。”

　　神经系统淀粉样变等靶点新药，近来屡屡受挫。打破神经系统新药受挫阴霾，或许就从 Prevail 的独特基因疗法开始。拭目以待！