速递|第4款CART疗法今日获FDA批准

　　药明康德内容团队编辑

　　今天，美国FDA宣布，批准百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司开发的CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于治疗某些大B细胞淋巴瘤成人患者，这些患者对至少两种其他全身性治疗没有应答，或者在治疗后复发。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，它是FDA批准第4款CAR-T疗法。

　　弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常见的恶性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵袭性形式。DLBCL患者中有30％至40％在接受一线治疗后没有得到缓解，或疾病复发。无法接受一线治疗并且不适合高剂量化疗（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）的患者预后很差，他们迫切需要更多的治疗选择。

　　Breyanzi是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T疗法。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。

　　这一申请是基于名为TRANSCEND NHL 001临床试验中的疗效和安全性数据。该试验结果表明，在可评估的250多名患者中，54%的患者达到完全缓解（CR）。

　　“今天的批准代表了基因治疗领域的又一个里程碑，为患有影响血液、骨髓和淋巴结的某些癌症患者提供了额外的治疗选择。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说，“基因和细胞疗法已经从有前景的概念发展为实用的癌症治疗方案。”