魏于全院士：生物治疗与生物技术药物研究进展

　　2016深圳国际BT领袖峰会9月22日在深圳会展中心开幕，约800位国内外生物和生命健康领域知名科学家、企业家等嘉宾和专业观众出席开幕式，共同商讨产业发展中的热点问题，开展学术交流、政策研讨和产业合作，促进国内外生物和生命健康科技与产业快速发展。

　　四川大学副校长、中国科学院院士魏于全带来主题为“生物治疗与生物技术药物研究进展”的演讲。

　　以下为演讲实录：

　　演讲嘉宾：魏于全先生，四川大学副校长，华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任，中国科学院院士；主要从事肿瘤的生物治疗的基础研究、关键技术开发、产品研发及临床治疗等，有关肿瘤微环境、免疫治疗、基因治疗与靶向药物等相关研究结果已在多种国际杂志上发表SCI论文300多篇。魏院士还是教育部“长江学者奖励计划”第二批特聘教授，国家“百千万人才工程”第一、二层次人选，十二五“863”生物与医学领域生物技术药物主题专家组成员。

　　魏于全：尊敬的各位领导，各位专家，各位院士，各位来宾，大家早上好！非常感谢组委会给我这个机会，和大家汇报生物治疗与生物技术药物的研究进展。

　　什么叫做“生物治疗”？顾名思义，就是运用生物技术或者生物药对重大疾病的治疗，包括免疫治疗，里面的细胞、细胞因子、抗体，还有基因治疗、干细胞与治疗。生物医药也是转化医学，把生物和临床医学进行转化，也属于精准医学。

　　看一看美国的药物研发，现在上临床的900多个生物药，占到现在药物研发的1/10。虽然市场上现在占的生物药物不到10%，但是开发中有1/10。第一个是细胞抗体治疗。不但用于肿瘤，也用于很多重大疾病，包括心血管疾病等等。所以生物治疗基于生物药范围是非常广的。大家也知道，现在销售前十位的药有三个是生物药，第一是免疫治疗正在取得重大的进展，特别是基因工程基细胞，能够通过受体或者抗体认识癌细胞，打下去能够大量的增殖，这种细胞非常先进。治疗过程相似，就是我们靶细胞拿出来进行基因工程修饰，再回输。这个小女孩患了白血病，现在治愈了。我们实验室也做过11例，10例取得了明显的效果。主要是实体瘤效果不理解，也有转移的，也有消失的。我们实验室主要是做实体瘤，已经有9年，针对新生血管，这些都已经运用于临床，动物效果也很好，过去几年我们做过20多宗CAR-T。这已经治愈了两个病人，看来还是有效的。

　　在肿瘤疫苗方面，它主要起预防和治疗作用，这是一个个体例子。肿瘤免疫治疗未来的方向，第一是基因组测序，找到新抗原再进行治疗，病人看到了效果。我们现在已经做过结肠癌、肺癌、肝癌治疗，这是今后重点做的五倍肿个性化的滞留。第二是蛋白质结构指导疫苗合成试剂等新技术，刚才的抗体已经讲了很多，FDA已经批准了50多个，成为了生物药的主流。包括PRY等等都很热。

　　肺癌研究只有20%的效果，80%没有效果的也不清楚。我们做了研究，发现它损伤免疫细胞的功能。我们阻断癌细胞的物质能够增强免疫。肿瘤里面有很多出血，红细胞应该是在血管内，现在跑到血管外，这也是一种免疫刺激因素，增生血管，把新的细胞激活。最近美国的血友病也把它作为突破性技术。在基因治疗方面，张总是开创者，也做了很多工作。全世界有两千个病人使用了它，进入了临床。中国的赛普勒公司已经把这方面的产品在全世界上市。欧盟两年前也批准了一个药物上市，主要治疗蛋白质酶缺乏症，使用了可以减少胰腺炎引起的各种疾病。这种药物在俄罗斯也获得了使用，在中国硕士生都可以做，但是关键是怎么转化成产品。

　　美国去年也批准了复制新新病毒粒含有了GSF，注射部位消退了，没有注射的部位肿瘤也消退了，就是因为可以治疗。这种病例治疗了几十例，现在也有活到七八岁的孩子，作为一种新技术已经批准上市了。基因治疗有很多因素，包括安全靶向等。新技术包括病毒改造、纳米技术。这个基因治疗已经上了二期治疗，已经在贵州白银进行了相关工作。基因治疗还有新的方向，也就是R干扰治疗，这是我们和信立泰进行合作，效果很好，叶总的基因编辑技术希望走到世界前沿。

　　在临床方面，我们最先开展了全世界第一个基因编辑的临床实验。这是我们和信立泰合作开发的卵巢癌药物的治疗效果。这是6月份在深圳的合作情况。这是基因治疗遗传病方面的进展，这是美国的例子，这是英国，6例治疗以后已经有4例不用其他人的血液了。

　　这是国际上获批的13种干细胞治疗产品，美国、欧洲已经批准上市，我们周围的印度、韩国也有很多产品上市了，希望我国在这方面的监管要加快速度。包括角膜干细胞移植，最早在印度做实验，现在在欧洲上市了。还有在GVHD的治疗，在加拿大的儿童使用，已经上市了。这是基因细胞美容，把细胞拿出来培养再打到有皱纹的地方进行美容，这也是个体化的治疗，希望按照药品管理，否则就会乱，把整个市场都毁掉了，这样才能真正把市场做好。还有基因血管，特别是小分子靶向药的研发模式也改变了，过去研发一个化学药要十几年，在美国作为一个突破性技术，从基因发现到上市不到4年的时间，所以我们需要找到靶点，运用一些新的技术，有非常大的前景，现在已经批准了40多种药，未来那些化学药就慢慢会淘汰。根据信号通路，各种各样的靶向药已经上市了。

　　下面介绍一下我国的创新，我们努力把西部作为一个创新的平台，不但深圳要发展，西部地区也要发展。深圳发展得非常快，我们希望有更多的机会和深圳合作。我们建立了一个平台，从基因发现、基因组学等各种先进的技术，一直做到GCP，所有先进生物技术我们都想做，包括生产，这是一个大的技术链，这是我们很独特的平台。在医学方面，是华西医院为导向。虽然我们是大学的研究所机构，但是也有5个车间，任何药物都可以生产、实验。我们非常重视和企业的合作，现在已经合作有30多个企业，有40多个医药企业转化。有一天我就接待了4批，政府不缺钱，主要是科学家怎么拿出新东西的问题，要高质量、能够转化，我们更应该吸收好的东西，做文章和做产品要结合起来。千人计划已经有40多位，长江杰青有很多，已经达到一千多人。我们每年都要写570多篇文章，我们呼吁科学家要把产品做起来。

　　动物的规模也比较大，我们有6万只老鼠，这样才能筛出好的药，例如猴子800多只、狗1200多只。计算、成本审计后发现都比较低，希望能够形成规模效应。这个药物的效果还是不错的，肿瘤都消失了。这个药也有80%的口服。这是白血病，我们也拿到了批文，效果很明显，正在临床实验。还有医学病，这是0.01摩尔的抑制剂使用量。还有乙型肝炎治疗药，我们报到国家局4个月后就拿到了批文，其中有一些靶点是全新的，是国外没有作出的，临床上达到90%以上的疗效，已经开始了临床使用。李院士也来进行主导这个药物的开发。在艾滋病方面，我们也进行了相关的药物开发。

　　对于一些新的种剂也在开发，现在我国只有一个。在3D打印方面也在努力，我们还造出了这个机器。我们有5个产品获批了，这是脂质体粉细胞导药，我们给国家质监局提供了非常详实的数据，也获得了批准。不用担心生产的问题，我们转让的能力很强，有43个研究新药，每年有10几个，希望有投资的朋友可以和我们合作，全身各种重大疾病都可以做。还有一些产品上市了，是我们年轻的谢教授做的，这是糖尿病足，用生物材料来修复创面。这是骨材药上市。还有人工肌腱产品已经上市。还有干细胞类疾病的治病。我们合作的企业也很多，包括国药集团，他们的需求都很大，最近还要20多种药，还有石药集团，让我们压力很大。这是上药、深圳信立泰。我们希望突破几大前沿技术，我们有一个产品已经可以达到95%以上的抗肿瘤效果，效果非常好。我们和广东企业合作比较多。

　　我们在协同创新方面去竞争，在前沿领域可以排到第二。国家投资很大，每年有五千万，可以连续八年投资，就是要求做到世界一流。不仅是写文章，还希望能够带动整个产业的发展。转化做得好，国家发改委给了10亿，还要建10万平方，这个建设好了以后，有18万平方的开发空间，每年可以给企业20个新开发的产品。

　　以上就是我的演讲，谢谢大家！