囊性纤维化的新治疗方法

反义寡核苷酸(ASOs)是一种可用于控制细胞蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer利用ASO技术开发了第一个fda批准的治疗脊髓性肌肉萎缩的药物，称为Spinraza?。这种药物已经帮助超过1.1万名患者制造出脊椎中特定神经元所需的蛋白质。

从那以后，Krainer一直在寻找ASOs帮助治疗其他疾病的更多方法。他已经把注意力集中在囊性纤维化(CF)上，这种疾病的患者不能制造足够的CFTR蛋白质。他的团队发现了如何使用ASOs来制作一个不完美但仍然有效的CFTR版本。这一发现为一种新的治疗方法奠定了基础，可能有助于减少CF症状，提高患者的生活质量。

CFTR蛋白不完全是基因突变的结果。它导致细胞接受错误的指令来制造蛋白质。错误的指令会被消除，蛋白质也不会生成，因为一般来说，不完美的蛋白质可能会造成破坏。Krainer的ASOs诱骗细胞遵循错误的指令，制造不完美的CFTR蛋白。他的团队发现，在CF中，有一个不完美的蛋白质版本总比没有要好。他们的方法改善了肺细胞的功能，这表明ASO策略可以改善伴有这种突变的CF患者的症状。该团队的发现揭示了ASOs可以用于治疗疾病的新方法。这项研究是由前医学博士Young Jin Kim领导的。克雷纳实验室的学生。Krainer希望继续扩大ASO技术在治疗领域的潜力。他认为，在未来，aso可能会逐渐成为一种针对个人独特基因突变定制治疗方法。Krainer说:“如果更多的ASOs获得批准，那么在不久的将来，ASOs会成为一种制造个性化药物的常规方式，我也不会感到惊讶。”