极大进步，40年前开始失明，光遗传学疗法重获光明！

　　2021 年 5 月 24 日，来自瑞士巴塞尔大学的 Botond Roska 教授联合匹兹堡大学 José-Alain Sahel 教授在 Nature Medicine 发表了题为 Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy 的临床研究 [1]， 报道了他们如何利用光遗传技术，让一名已经失明四十年的视网膜色素变性 (retinitis pigmentosa, RP) 患者重新获得了部分视觉功能，为视网膜色素变性的治疗翻开了新的篇章。

　　研究内容：

　　作为一种遗传性眼科疾病，视网膜色素变性（RP）在全球范围内影响着两百万人。患者一般会在童年时发病，病情会随着年龄的增长逐渐恶化，最终可导致失明。

　　为了解决这个问题，并为其他眼部病变开拓新的治疗思路。研究团队于 2017 年开始了一项名为 PIONEER 的开放标签 1/2a 期临床试验，旨在使用一种光遗传学与光刺激护目镜联合疗法治疗 RP。

　　入组人员中，有一位 58 岁的 RP 患者，在接受光遗传疗法之前，他的一侧眼睛已看不清任何物体。作为光遗传治疗的一部分，研究人员向双眼中视力更糟糕的一只注射了搭载有感光蛋白 ChrimsonR 的腺病毒相关载体，并使其带上了能够将真实视觉世界中图像转换为 ChrimsonR 能够感受的 590nm 琥珀色光的护目镜。当 ChrimsonR 接收到护目镜传递而来的琥珀色光时，就能将实时的视觉信号传递到视网膜。