辉瑞加入基因治疗竞争7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中

　　3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。

　　根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500万欧元(5100万美元)首付金，未来将可能支付5.6亿欧元(6.358亿美元)的包括选择权行使费、某些临床、监管和商业里程碑的付款。辉瑞可根据VTX-801的I/II期临床试验数据获得后行使其选择权，以获得100%的Vivet权益。作为交易的一部分，辉瑞公司高级执行官Monika Vnuk将加入Vivet公司的董事会。交易的其他条款未予披露。

　　威尔逊病一种破坏性、罕见、慢性、潜在危及生命的肝脏疾病，可导致严重的铜中毒。这种罕见的遗传紊乱是由编码ATP7B蛋白的基因突变引起的，突变降低了肝脏和其他组织调节铜水平的能力，造成严重的肝损害、神经症状和潜在死亡。在威尔逊病患者中，单基因突变会破坏正常的铜胆汁排泄途径，导致肝脏和包括中枢神经系统在内的其他器官中积累过多的铜。如果不进行治疗，该病会导致肝(纤维化和肝硬化)、神经和精神症状的各种并发症，而这些症状可能是致命的，只有通过肝移植才能治愈。现有治疗威尔逊病的方法疗效欠佳或有明显的副作用。

　　据了解，Vivet Therapeutics是一个新兴的生物技术公司，专注罕见的遗传性代谢疾病基因疗法的开发，主要技术平台为利用腺相关病毒（AAV）技术构建多元化的基因治疗管线。Vivet的主导项目VTX-801由ATP7B基因的截短形式组成，与疾病中的野生型ATP7B基因相比，其在肝细胞中显示高表达并显著提高功效。VTX-801用于威尔逊病治疗已经获得FDA及欧洲EC的孤儿药资格认定，已在临床前模型中得到疗效潜力证实。

　　Vivet共同创始人Jean-Phillippe Combal表示：“我们欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴加入，它可以帮助我们为遗传性肝病患者开发更优的疗法。这项投资证明了公司基因治疗创新方法的实际价值。”

　　辉瑞首席科学官Mikael Dolsten表示：“辉瑞致力于为患有罕见疾病的患者提供有意义的保障，与Vivet的合作彰显了辉瑞承诺与科学界合作并加速AAV基因治疗组合业务的信念”。

　　辉瑞罕见病研发副总裁Seng Cheng对此表示：“将辉瑞和Vivet在肝脏定向AAV基因治疗中的专业知识结合在一起，创造了为代谢疾病开发出突破性药物的机会，威尔逊病患者的生活或将因此改变。VTX-801可以通过直接解决疾病的根本原因而为患者提供潜在的变革性治疗选择。”