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根据协议，Sangamo将从Kite制药获得1.5亿美元首付款，未来可获得12.6亿美元的研发、注册及商业（首个销售里程碑）里程金，以及17.5亿美元的销售里程金（许可产品年销售收入达到特定里程碑），交易总额31.5亿美元。此外，Sangamo未来还可从Kite获得分层销售分成。Kite负责产品的研发、生产和商业推广。图片来源于网络 Sangamo公司首席执行官SandyMacra表示：通过此次合作，Kite和 Sangamo各自的领先技术平台互为补充，双方将联手开发best in class的细胞疗法。我们非常认可Kite在细胞治疗领域的创新精神，期望能和Kite一起充分挖掘细胞疗法在治疗肿瘤方面的潜力。 吉利德首席执行官John F. Milligan博士表示，基因编辑的兴起让我们看到了开发安全性和有效性更好的细胞疗法的希望，我们相信Sangamo的锌指核酸酶技术能够提供一个最理想的基因编辑平台，也期待和Sangam......阅读全文
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof
科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter synd
今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显着下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。但在外
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
图片来源：Nature Biotechnology 事实上，基因编辑灵长类动物并不新鲜。早在几年前，中国科学家就已经用著名的“DNA剪刀”CRISPR编辑了猴的胚胎，以产生具有改良基因组的动物模型，用于疾病研究。更具争议的是，研究人员还用CRISPR修复了早期人类胚胎中的致病基因。 除CRISP
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
CRISPR是最近备受推崇的基因组编辑技术，它能够高效而精准地编辑基因组中几乎所有的序列，这将大大促进疾病研究和新疗法开发。著名科学期刊《Cell Reports》日前发布了一项新成果，科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在人体免疫T细胞内对45个与HIV入侵宿主相关的基因进行特殊编辑
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。 文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medici
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的
1、引力波开启多信使天文学时代 入选理由：2017年成为多信使天文学的元年。 在陆续探测到数次黑洞并合发出的引力波后，2017年8月17日，LIGO与意大利的引力波天文台Virgo又探测到了来自双中子星并合的引力波。与黑洞不同，中子星合并时除了产生引力波，还会发出电磁波。就在LIGO和Vir
CRISPR/Cas9基因修改技术的发明正如当年PCR技术的问世一样，不仅为学术界打开了一扇新的大门，也受到了大众媒体的持续关注。CRISPR/Cas9技术可以对基因进行定点的修改、敲除、敲入等。更重要的是，CRISPR对基因的修改可以以高通量（high throughput）的方式进行，而且操
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水
数字PCR(dPCR)是PCR领域的新浪潮。它的与众不同之处在于样品分液。通过微流体芯片、通道或液滴实现分液，而每个都作为单独的PCR反应，带来了出色的灵敏度。同时，也无需建立标准曲线。然而，我们究竟应不应该追赶这个新浪潮?这在很大程度上取决于你的应用和所需的灵敏度水平。何时应该选择d
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
数据均采用GAAP标准； 数据放在一起便于信息获取，但是不同类型公司之间的财务数据没有可比性； Sequenom今年7月被LabCorp收购，Cepheid今年9月被Danaher收购，因此均没发布Q3财报； 基因治疗公司仍然以巨额研发投入和亏损为主旋律； CRISPR Therapeu
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"
又到一年收获时，全球迎来财报高潮季，Q4与2017年财报纷纷出炉，贝壳社盘点了全球药企巨头的年度财报数据： 默克 制药巨头默克公司于2018年2月2日公布了第四季度和全年财务业绩。董事长兼CEO Kenneth C. Frazier表示：“尽管面临重大不利因素，但2017年业绩反映
Sangamo Therapeutics公司的研究人员上周五在《Nature Communications》杂志上发表题为“Diversifying the Structure of Zinc Finger Nucleases for High-Precision Genome Editing”
著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24 血
新闻事件 今天几位华人基因编辑科学家创建的单碱基修复基因编辑公司Beam获得8700万美元A轮支持。Editas的三位创始人MIT的张锋、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young联手创立了Beam，CEO为Agios的原高管John Evans。本轮投
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在201
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在201
图片来源：Pixabay 除了制药、生物技术和医疗器械公司，针对罕见病进行的基因治疗也得到政府的支持。 例如，美国国立卫生研究院（NIH）共同基金为NIH未诊断的疾病网络分配了约2亿美元，以加速对罕见和未知疾病的诊断及致病机理的揭示等工作。 此外，NIH已经启动了罕见和被忽视疾病的治疗方案（T
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中，凝血因子VIII（FVIII）缺失，而B型血友病中因子IX（FIX）缺失，导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活
在最近举行的一个生物技术会议上，美国爱迪塔斯医药公司首席执行官卡特琳·博斯宣布，2017年该公司将用开创性的基因编辑技术（CRISPR），开展治疗导致失明的罕见眼疾的人体临床试验。 如果爱迪塔斯公司的计划能够完成，它将成为第一个在人体上应用该技术的研究。 CRISPR技术只是3年前的一项发明