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寻找人类疾病的GPS美NIH联手十大药企剑指四大顽疾

风湿性关节炎的X光图像 为了加大新药研发的力度,美国国立卫生研究院(NIH)于上周推出了其所谓史无前例的斥资2.3亿美元、与10家制药公司长达5年的合作伙伴关系计划,旨在找到阿尔茨海默氏症、糖尿病、风湿性关节炎和红斑狼疮的新疗法。 当天,在华盛顿特区全国记者俱乐部的一个房间里,挤满了来自企业、病患组织,以及联邦政府的代表,NIH院长Francis Collins向他们描述了这一所谓的加速药品合作伙伴(AMP)计划,其目标是减少超过95%的候选药物失败率。也正因如此,如今需要10年以及10亿多美元才能开发出一种成功的新药。通过整合力量,企业和学界希望通过对疾病生物学的大量新基因组和分子数据进行整理,找到最有前途的新的药物靶标,从而削减成本,加快新药研制速度。Collins说:“对于任何单一机构而言,这项工作太大了。” 这10家公司,其中包括像葛兰素史克、默克、礼来和赛诺菲这样的医药巨头,将提供2.3亿美元中约......阅读全文

“重磅炸弹”药物:好日子渐行渐远

  很长一段时间,是“重磅炸弹”产品点燃了制药业高速、持续增长的引擎。过去数年,“重磅炸弹”药物占据了重要的医药市场。  尽管各大跨国公司依然掌握年销售额在10亿美元以上的“重磅炸弹”药物,但由于他们过分依赖重磅药来推动业绩成长,日子越发“吃紧”,特别是近年来数例“重磅炸弹”药物的专利期临近。  “

Ovid Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域?

  十年前,只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统,使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。  “但研究人员注意到,肿瘤并没有缩小,而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb(简称BMS)的前高级副总裁Jeremy Levin称,“实际上只是白细胞会攻击肿瘤。这种发现使得

《自然》杂志撰文聚焦老年疾病治疗

  饮食、基因和药物研究表明,延缓一种与年龄有关的疾病或许可以使患者远离其他疾病。至少,一系列分子方法似乎可以设定生理衰老的速度。2011年,100岁高龄的Fauja Singh在为英国爱丁堡马拉松赛作准备。  衰老会带来一系列问题。超过70%的65岁以上的人患有两种或更多的慢性病,诸如关节炎、糖尿

药物快速审评令欧美合作更紧密

  为帮助制药行业压缩新药开发的时间和费用,药品监管机构建立了药物快速审评程序,这加快了大西洋两岸的新药审评。  2012年,美国FDA开了“ 突破性疗法认定”的先河,允许加速审评那些具有最佳的潜在性医疗效用的新药。包括用于治疗之前无可靠疗法的罕见疾病的新药,或者相比现有的疗法,对常见疾病具有更好疗

AI进入制药行业 制药企业升级“2.0”

    近年来,人工智能技术(AI)与医疗健康领域的融合不断加深。AI在医疗领域主要应用场景包括语音录入病历、医疗影像辅助诊断、药物研发、医疗机器人和个人健康大数据的智能分析等。近日,医疗技术公司Atomwise宣布与礼来签署了一项多年期合作协议。根据协议,礼来获得Atomwise专有的AI药物勘探

精准医疗距离临床应用还有多远

   精准医疗正伴随着美、中、英各国的精准医疗计划,招徕各路资本竞逐。这种基于一个人的基因、生活方式和环境所单独制定医疗方案的技术,如果成功发展下去,医生们便可有望根据患者的基因组和生理机能,选择对其病症最有效的治疗。  火石创造的数据显示,截止到目前,中国精准医疗的公司已经有854家,这还不包括正

临床前研究:让老鼠物尽其用

       在失败的转化实验中,老鼠作为最令人不安的因素之一承担了过错。即便动物实验证明一种疗法是安全和有效的,但当用于人类时,仍有超过80%的潜在疗法失败。动物模型通常被谴责为检验一种实验药物能否成为有效疗法的欠佳预测变量。然而,真正的

英科学家研制心脏病新药

   新型β-受体阻滞药为心脏和肺病患者带来希望   英国科学家正在研制可以让无数既患有心脏疾病又患有肺部疾病的人安全使用的新药物。   英国的研究人员目前正在开发一种新药,旨在缓解无数遭受心脏病困扰但又不能服用β-受体阻滞药患者的病情。   仅在英国就有260万人患有心脏病,其中绝大部分患

GEN:生命科学哪些领域急需新的小鼠模型

  动物模型是生命科学领域不可或缺的工具,其中,小鼠在人类的研究中发挥了重要的作用,因为它们与人类有很多相似的基因以及分子途径。全世界的研究人员都在用小鼠模型研究人类疾病,包括癌症、糖尿病和心血管疾病等。  但是,究竟什么样的小鼠模型才能在药物研发和临床前研究中发挥有效的作用呢?生命科学哪些领域急需

中国干细胞乱象2012 国外20年投入难赚钱

国外费时费钱,国内轻松吸金美国公司OSIRIS在连续亏损18年,做了12年临床试验后,终于申请到了第一款上市的干细胞药物;相比之下,中国众多干细胞公司则省略了这个烧钱又费时的过程,直接将干细胞作为自己的吸金机器。OSIRIS公司在过去的20年内都不算太成功:连续亏损了18年,负债2亿美元,股价从20

中国实验动物学科发展40年

  实验动物学是一门新兴交叉学科,它集成了生物学、兽医学、生物工程、医学、药学、生物医学工程等学科的理论和方法,以实验动物和动物实验技术为研究对象,产生实验动物资源、动物模型资源、动物实验技术、生物信息和动物实验设备等,为生命科学、医学、药学、食品、农业、环境、航空航天等相关学科发展提供系统性生物学

各公司正在将注意力转向肿瘤微环境 抗体药物、细胞疗法

  据世界卫生组织(WHO)统计,癌症是世界第二大死因。仅2018年,全球就有960万人死于癌症,约占当年死亡人数的六分之一。许多制药公司正在加大力度开发针对癌症的新攻击线,他们认为,如果要使癌症统计数据变得不那么令人畏惧,有必要探索传统抗癌方法的替代方法。  众所周知,癌症研究的重点是该疾病的潜在

罕见病制药公司TNT再获4500万美元融资

  True North公司(又名TNT),是关注于罕见疾病和早期生物技术治疗的公司。该公司在最近的一轮融资中共筹集4500万美元,资金将用于TNT009药物的中期试验。  本次融资的大部分资金来自新投资者HBM医疗投资和Redmile集团,以及富兰克林邓普顿投资和原有投资者。此笔融资将用于推进这项

如何战胜痴呆症?

  如果想解决卫生医疗系统成本高涨的危机,我们需要想办法战胜痴呆症。  美国政界很少能达成一致。但在2007年,经过3年研究老年人护理的成本,民主党和共和党难得地达成了一致:老年痴呆是卫生医疗系统成本高涨的主要原因。  2007年,全球被诊断有老年痴呆的人不到3000万,但很明显,这些年这个数字猛涨

纳米药物会成为治癌“导弹”吗?

 我国科学家的最新研究发现,纳米级药物有望成为一种精确打击肿瘤细胞的导弹级药物。那么纳米药物怎么找到肿瘤细胞?又如何分清敌我,辨别哪些是肿瘤细胞,哪些是正常细胞的呢?就这些问题,记者采访了我国在纳米药物研究领域取得成果的团队成员———中国科学院生物物理研究所研究员梁伟、博士研究生唐宁和研究

实时荧光定量PCR

聚合酶链式反应(Polymerase Chain Reaction,PCR)可对特定核苷酸片断进行指数级的扩增。在扩增反应结束之后,我们可以通过凝胶电泳的方法对扩增产物进行定性的分析,也可以通过放射性核素掺入标记后的光密度扫描来进行定量的分析。无论定性还是定量分析,分析的都是PCR终产物。但是在许多

史蒂芬霍格将用mRNA治疗粉碎单抗产业

  全球步入了生命科学的黄金时代,不断涌现的单抗药物使得风险投资人得到了满意的回报,而现在这些冒险家开始把目标聚焦到药物发明中很少涉猎的领域:mRNA疗法的研究,以mRNA为基础治疗遗传基因病、癌症以及传染性疾病。  在这项技术上Moderna Therapeutics公司是全球的领跑者。  Mod

实时荧光定量PCR原理、特点和应用领域(三)

1、Ct值的定义在荧光定量PCR技术中,有一个很重要的概念--Ct值。C代表Cycle,t代表threshold,Ct值的含义是:每个反应管内的荧光信号到达设定的域值时所经历的循环数。2、荧光域值(threshold)的设定PCR反应的前15个循环的荧光信号作为荧光本底信号,荧光域值的缺省设置是3-

盘点 | 2018年十大RNA生物制药公司

  将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月,来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物,具有里程碑式的意义。而在本月7日,Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元

基因研究成果向药物转化困难重重 恐需多年时间

  在生物医学的历史上,2000年6月26日无疑是一个重要的里程碑:人类基因组工程完成了人类基因组测序工作草图。人类基因组测序被视为“生命之书”的破译,它有助于人们认识疾病的根源,并开发有效医治疾病的途径。今年6月26日,在美国华人生物医学科技协会(CBA—USA)举办的第16届年会上,基因组研究和

专家呼吁:不要再失多肽和蛋白质药物发展良机

  我国在世界上率先合成牛结晶胰岛素,但是第一个上市的药物却是美国公司,目前胰岛素在我国每年销售接近于200亿,国内企业所占份额寥寥无几。  说起多肽和蛋白质药物的发展,专家们五味杂陈。多位专家呼吁,应重视多肽和蛋白质药物研发,加大政策扶持和资金投入,不能再次错失发展良机。  多肽药物与蛋白质药物相

基因工程”助力理解基础生物学,治疗疾病并不可行

  “重磅炸弹”药物能够畅销的首要条件针对某一疾病具有良好的治疗作用且副作用小,能够得到处方医生和患者的认可,是治疗某一疾病的标准治疗药物。  如你所知,越来越多的疾病在等待着“新药”的拯救,这不仅仅是数量上的增加,还意味着更快的速度,更好的质量和更低的花费。然而,根据美国制药工业研究协会(PhRM

专家呼吁:不要再次丧失多肽和蛋白质药物的发展良机

  中国率先合成牛结晶胰岛素,但美国公司第一个上市相关药物,专家呼吁:  我国在世界上率先合成牛结晶胰岛素,但是第一个上市的药物却是美国公司,目前胰岛素在我国每年销售接近于200亿,国内企业所占份额寥寥无几。  说起多肽和蛋白质药物的发展,专家们五味杂陈。  7月5日,由中科院上海药物研究所和中国药

哈佛遗传学大神George Church谈基因技术:人类增强还是人类异化?

  George Church:分子技术专家,DNA研究领域的领军人物,哈佛大学遗传学教授,哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划,也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法,自动测序软件被成功开发,并在1994年第一次

生物大分子药物新型给药系统离患者还有多远?

  一、生物大分子药物及给药系统概述  大分子药物也被称为生物制品,主要包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸药物等。近年来,全球生物制药市场发展迅速,呈现出高速增长的态势,根据 F&S 报告,全球生物药市场预计将自2017 年的 2,402 亿美元,增至 2022 年的 4,040 亿美元,复

巴西开发计算机模拟平台设计新药

  巴西国家科学计算实验室近日发布了巴西也是南半球首个帮助新药物设计的受体-配基分子对接模拟平台。这一免费的开放平台将有助于研发治疗艾滋病与南美锥虫病等疾病的药物。   治疗艾滋病、癌症等疾病的药物,要与细胞的特定蛋白质结合才能发挥疗效。与药物结合的细胞蛋白质被称为受体,受体与药物结合的分子基团则

Nature:治疗阿兹海默病,何处是前方?

  开发针对阿兹海默病的新药困难重重,最近多项重量级的3期临床试验失败充分说明了这一点。最近,国际权威学术期刊《自然》杂志刊登了长篇评论文章,提出应当转变思路,将重点转移到预防阿兹海默病上。  随着人类平均寿命的逐渐变长,阿兹海默病的影响在全球也迅速扩大。目前全世界有4千多万名患者,而到2030年时

卫生部副部长:戒烟纳入医保不会挤占医疗资源

  对话人:     卫生部副部长、中国控烟协会会长 黄洁夫     中国疾控中心控烟办副主任 姜垣    北京呼吸疾病研究所流行病研究室主任 肖丹    【新闻背景】    日前,卫生部部长陈竺在出席“慢性非传染性疾病防治策略研讨会”时表示,应通过深化医改为控烟

一名肿瘤科医生的自述:我是医生,我也不是药神

  最近,《我不是药神》火爆网络,电影的情节让我想起了一件事。小时候我曾经遇到一个家庭,家贫没钱给孩子看病,父亲索性不闻不问,其实他的内心也十分忧愁,天天借酒消愁,等待奇迹发生。父亲一喝酒便对病孩拳脚相加,村长有时候看不下去了会常常来看望孩子,有时会把孩子接到自己家住几天。后来父亲却愈加过分,竟然不

广东基药放开 药企被迫撤离

  近期,广东省卫计委通过官网发布《关于进一步明确我省基本药物制度有关要求的通知》。通知中有一项大胆表述:我省不再对各级医疗机构(含基层医疗卫生机构,下同)配备使用国家基本药物(含省增补基本药物,以下统称基本药物)的品规数量和金额比例作具体要求。这意味着,广东省将不再对基层医疗机构配备使用国家基本药